腦癱（Cerebral Palsy, CP）是由發(fā)育中大腦非進(jìn)行性損傷引起的運(yùn)動(dòng)功能障礙綜合征，傳統(tǒng)治療以康復(fù)訓(xùn)練、藥物干預(yù)和手術(shù)矯正為主，但難以逆轉(zhuǎn)神經(jīng)損傷。近年來(lái)，干細(xì)胞療法因其在神經(jīng)修復(fù)與再生中的潛力備受關(guān)注，為改善腦癱患者的運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知功能提供了新的方向。然而，該療法的臨床應(yīng)用并非“普適方案”，其適用性受疾病類型、患者年齡、病情嚴(yán)重程度、干細(xì)胞來(lái)源等多重因素影響，需通過(guò)科學(xué)評(píng)估實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)化治療決策。

本文基于現(xiàn)有研究進(jìn)展，從核心維度探討干細(xì)胞治療腦癱的適用性，以期為臨床實(shí)踐提供參考。

干細(xì)胞治療腦癱：哪些患者更適合？類型、年齡與嚴(yán)重程度等關(guān)鍵因素解答

一、干細(xì)胞治療腦癱的機(jī)制與類型

作用機(jī)制

• 替代作用：干細(xì)胞可分化為神經(jīng)元或膠質(zhì)細(xì)胞，重建受損神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)（如神經(jīng)干細(xì)胞定向修復(fù)結(jié)構(gòu)性損傷）。
• 營(yíng)養(yǎng)支持：通過(guò)旁分泌細(xì)胞因子（如BDNF、VEGF）促進(jìn)神經(jīng)存活、血管生成及髓鞘形成。
• 抗炎與免疫調(diào)節(jié)：間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）可抑制炎癥反應(yīng)，減輕繼發(fā)性腦損傷。

常用干細(xì)胞類型

• 間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs） ：來(lái)源廣泛（臍帶、骨髓），安全性高，適用于改善粗大運(yùn)動(dòng)功能。
• 神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs） ：直接分化為功能性神經(jīng)元，重建受損的神經(jīng)環(huán)路，與MSCs相比，NSCs更側(cè)重于結(jié)構(gòu)修復(fù)。
• 臍帶血干細(xì)胞（UCBs） ：含多種祖細(xì)胞，臨床試驗(yàn)顯示對(duì)運(yùn)動(dòng)功能改善顯著。

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二、疾病類型與損傷機(jī)制

腦癱分為痙攣型、強(qiáng)直型、共濟(jì)失調(diào)型等亞型，不同類型的病理機(jī)制差異顯著：

2.1 干細(xì)胞治療缺血缺氧誘發(fā)的痙攣性腦癱

定義：痙攣型腦癱是最常見(jiàn)的類型，約占腦癱患者的70%，主要表現(xiàn)為肌肉僵硬、運(yùn)動(dòng)受限，尤其是下肢痙攣導(dǎo)致行走困難。其病理機(jī)制與皮質(zhì)脊髓束損傷、神經(jīng)元死亡及炎癥反應(yīng)相關(guān)。

2023年，國(guó)內(nèi)三甲醫(yī)院在國(guó)際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表了一篇關(guān)于《腦癱患者鼻腔內(nèi)注射神經(jīng)干細(xì)胞的安全性和有效性結(jié)果：一項(xiàng)隨機(jī)1/2期對(duì)照試驗(yàn)》的研究成果。

研究中納入了24例腦癱患者，入選受試者年齡3至12歲，臨床表現(xiàn)為中度至重度癱瘓，以缺血缺氧誘發(fā)的痙攣性腦性癱瘓為特征。

本研究通過(guò)基線與24個(gè)月終點(diǎn)數(shù)據(jù)對(duì)比發(fā)現(xiàn)，接受神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）鼻腔注射的治療組在多項(xiàng)功能評(píng)估中顯著優(yōu)于對(duì)照組。

研究表明，鼻腔內(nèi)NSCs復(fù)合貼劑治療顯著改善痙攣性腦癱患兒的自理能力（如站立、行走）和粗大運(yùn)動(dòng)功能，早期（1個(gè)月）即見(jiàn)效，3個(gè)月表達(dá)能力提升，6個(gè)月社交技能增強(qiáng)且效果持續(xù)；治療組睡眠質(zhì)量改善，而對(duì)照組無(wú)變化。盡管精細(xì)動(dòng)作和部分社交指標(biāo)未達(dá)統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著，但整體趨勢(shì)積極，且復(fù)雜精細(xì)動(dòng)作在24個(gè)月后顯著改善，表明療效存在時(shí)間梯度差異。

研究表明，該療法安全有效，尤其在早期粗大運(yùn)動(dòng)恢復(fù)方面優(yōu)勢(shì)顯著，可提升患兒長(zhǎng)期生活質(zhì)量與運(yùn)動(dòng)功能。

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2.2 干細(xì)胞治療運(yùn)動(dòng)障礙型腦癱

定義：以不自主運(yùn)動(dòng)或肌張力波動(dòng)為特征，約占腦癱的10%-20%。患者表現(xiàn)為舞蹈樣動(dòng)作、手足徐動(dòng)或震顫，常因基底節(jié)或錐體外系損傷導(dǎo)致神經(jīng)遞質(zhì)失衡（如多巴胺、乙酰膽堿異常）。

2013年，武警總醫(yī)院曾在國(guó)際期刊《轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞來(lái)源的神經(jīng)干細(xì)胞樣細(xì)胞用于治療腦癱患者》的臨床研究結(jié)果。

本研究于2010年6月至2011年6月入選60例運(yùn)動(dòng)功能嚴(yán)重受限的運(yùn)動(dòng)障礙型腦癱患兒，粗大運(yùn)動(dòng)功能分類系統(tǒng)平均Ⅲ-Ⅴ級(jí)。

為期6個(gè)月的臨床研究顯示，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植對(duì)運(yùn)動(dòng)障礙型腦癱患兒的粗大運(yùn)動(dòng)功能改善具有顯著療效。治療后3個(gè)月，患兒的粗大運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分較基線顯著提升42.6分，至6個(gè)月時(shí)進(jìn)一步增至58.6分，且均顯著優(yōu)于對(duì)照組。然而，在語(yǔ)言功能方面，兩組在治療后1、3、6個(gè)月的語(yǔ)言商評(píng)分均未見(jiàn)顯著提升。

安全性方面，全部60名受試者在治療期間均存活，且未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件或治療相關(guān)并發(fā)癥，證實(shí)該療法的安全性。

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2.3 對(duì)比總結(jié)：疾病類型對(duì)治療反應(yīng)的差異

研究顯示，腦癱亞型對(duì)干細(xì)胞治療的反應(yīng)存在顯著差異：

痙攣型患兒接受神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）鼻腔注射后，早期（1個(gè)月）即顯著改善粗大運(yùn)動(dòng)（如站立、行走）和自理能力，且24個(gè)月后精細(xì)動(dòng)作（如手部控制）持續(xù)提升，提示NSCs對(duì)運(yùn)動(dòng)功能的修復(fù)具有時(shí)間梯度和長(zhǎng)期潛力；

運(yùn)動(dòng)障礙型患兒通過(guò)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs）移植，在3-6個(gè)月內(nèi)快速提升粗大運(yùn)動(dòng)評(píng)分，但語(yǔ)言功能無(wú)改善，表明UC-MSCs對(duì)非運(yùn)動(dòng)功能的修復(fù)有限。

兩種療法均安全可靠，但NSCs更適用于需早期粗大運(yùn)動(dòng)恢復(fù)和長(zhǎng)期精細(xì)功能改善的痙攣型患兒，而UC-MSCs則適合追求短期粗大運(yùn)動(dòng)提升的運(yùn)動(dòng)障礙型患兒，臨床需根據(jù)亞型選擇治療方案。

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三、年齡：神經(jīng)可塑性的關(guān)鍵窗口期

干細(xì)胞療法對(duì)腦癱患者的適用性與年齡密切相關(guān)，其療效受神經(jīng)可塑性、損傷修復(fù)潛力及治療目標(biāo)的影響。

3.1 干細(xì)胞治療嬰幼兒腦癱患者療效

2015年，湖北三甲醫(yī)院在國(guó)際期刊《全球兒科健康》上發(fā)表過(guò)一篇關(guān)于《人臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植聯(lián)合基礎(chǔ)康復(fù)治療治療腦癱一例》的臨床研究成果，對(duì)一名6個(gè)月大的腦癱患者進(jìn)行了人臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植并長(zhǎng)達(dá)5年的長(zhǎng)期安全隨訪記錄。

患者6個(gè)月齡時(shí)移植前不能抬頭，不能坐，移植后運(yùn)動(dòng)功能和語(yǔ)言能力發(fā)育良好，2歲起基本恢復(fù)正常。自理能力、語(yǔ)言能力、認(rèn)知能力、社會(huì)適應(yīng)能力均有明顯提高，5歲基本恢復(fù)正常。移植后2歲時(shí)功能影響狀態(tài)為中度，3歲起綜合功能評(píng)估總分恢復(fù)為輕度。

研究表明，干細(xì)胞療法不僅促進(jìn)了患兒的運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)正常，還對(duì)其語(yǔ)言能力和整體生活質(zhì)量產(chǎn)生了積極的影響。此外，5年長(zhǎng)期隨訪結(jié)果顯示，這種方法具有良好的耐受性和持久的效果，為腦癱兒童提供了一個(gè)有希望的新治療方向。

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3.2 干細(xì)胞治療成年腦癱患者療效

2025年，贛州市醫(yī)院公布了一項(xiàng)干細(xì)胞治療25歲腦癱患者的臨床案例。25歲患者小劉（化名）因多重罕見(jiàn)共病引發(fā)醫(yī)學(xué)關(guān)注。其出生即確診腦癱，幼年罹患頑固性銀屑病，2023年因空腹血糖飆升至18.8mmol/L確診2型糖尿病。

2025年，小劉接受間充質(zhì)干細(xì)胞回輸治療后，多系統(tǒng)功能顯著改善：空腹血糖從10.2mmol/L降至8.1mmol/L，銀屑病皮損明顯消退，但腦癱相關(guān)的改善只有語(yǔ)言功能得到提升。

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3.3 年齡對(duì)干細(xì)胞療法的影響

綜上所述，兒童腦癱患者接受神經(jīng)干細(xì)胞移植后，運(yùn)動(dòng)功能和認(rèn)知能力改善迅速且持續(xù)（如GMFM評(píng)分顯著提升），而25歲成年患者雖通過(guò)間充質(zhì)干細(xì)胞回輸實(shí)現(xiàn)血糖、皮膚病變及語(yǔ)言功能的漸進(jìn)性改善，但核心腦癱癥狀（如運(yùn)動(dòng)障礙）的量化療效及長(zhǎng)期效果尚不明確。

機(jī)制上，兒童治療依賴神經(jīng)干細(xì)胞的直接分化與神經(jīng)可塑性修復(fù)，而成人治療則通過(guò)間充質(zhì)干細(xì)胞的免疫調(diào)節(jié)和代謝調(diào)控實(shí)現(xiàn)多系統(tǒng)協(xié)同修復(fù)。盡管兒童案例依托嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床試驗(yàn)驗(yàn)證了療效，而成人案例僅為單例報(bào)告，需進(jìn)一步驗(yàn)證普適性；但結(jié)論明確：干細(xì)胞治療在兒童腦癱中展現(xiàn)出顯著的神經(jīng)修復(fù)優(yōu)勢(shì)，而成人患者需結(jié)合“干細(xì)胞+聯(lián)合療法（如代謝調(diào)控或定向分化技術(shù)）”，以應(yīng)對(duì)神經(jīng)可塑性下降及復(fù)雜共病的挑戰(zhàn)。

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四、嚴(yán)重程度分層與治療目標(biāo)

根據(jù)粗大運(yùn)動(dòng)功能分級(jí)系統(tǒng)（GMFCS），腦癱分為I至V級(jí)，不同分級(jí)患者的適用性差異顯著：

4.1 干細(xì)胞治療輕度腦癱患者

2017年，中國(guó)武警總醫(yī)院在期刊《武警醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱患兒流涎癥療效觀察》的臨床研究成果。

本次研究共納入了25例輕度腦癱合并流涎癥患兒被隨機(jī)分入實(shí)驗(yàn)組和對(duì)照組。實(shí)驗(yàn)組每位患兒接受4次腰椎穿刺干細(xì)胞移植術(shù)，對(duì)照組不給予任何手術(shù)及藥物干預(yù)治療。

研究表明，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植顯著改善輕度腦癱患兒流涎癥，術(shù)后1個(gè)月實(shí)驗(yàn)組唾液分泌頻率（SF）治愈率達(dá)61.54%、生活質(zhì)量評(píng)分（DQ）治愈率69.23%，均顯著優(yōu)于對(duì)照組，且有效率（顯著改善）全程維持在69.23%；吞咽功能（W指標(biāo)）在1-3個(gè)月治愈率/有效率均優(yōu)于對(duì)照組，6個(gè)月雖差異不顯著但仍優(yōu)于基線。該療法為流涎癥患兒提供了有效且持續(xù)的治療選擇。

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4.2 干細(xì)胞治療重度腦癱患者

2024年，波蘭醫(yī)科大學(xué)在行業(yè)期刊《干細(xì)胞評(píng)論和報(bào)告》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)腦癱兒童運(yùn)動(dòng)功能的影響：真實(shí)世界、同情使用研究的結(jié)果》的臨床研究成果。該研究納入了152例腦癱（CP）患兒，患者主要為腦癱運(yùn)動(dòng)功能分級(jí)系統(tǒng)（GMFCS）V級(jí)（最嚴(yán)重級(jí)別），部分為IV級(jí)，整體病情處于重度至極重度范圍。

研究表明，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSCs）治療顯著改善腦癱患兒運(yùn)動(dòng)功能，包括粗大運(yùn)動(dòng)功能、功能性活動(dòng)能力，且對(duì)重度患者有效；臨床評(píng)估顯示近半數(shù)患兒獲得改善（18.5%顯著改善，39.7%輕微改善），但療效與年齡和基線功能水平相關(guān)（年齡越小、基線功能越好者改善更明顯）。盡管肌肉力量?jī)H在臀大肌有小幅提升，但整體表明hUC-MSCs為腦癱患兒提供了安全有效的干預(yù)選擇，尤其在運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)方面，但個(gè)體反應(yīng)差異顯著，需結(jié)合其他治療以優(yōu)化預(yù)后。

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4.3 不同嚴(yán)重程度腦癱患者的干細(xì)胞治療差異比較

綜上所述，干細(xì)胞治療在輕度與重度腦癱患者中的療效存在顯著差異：

輕度腦癱患者對(duì)治療響應(yīng)更敏感，表現(xiàn)為早期癥狀（如流涎癥、吞咽功能）顯著改善（術(shù)后1個(gè)月唾液分泌頻率治愈率達(dá)61.54%），且療效長(zhǎng)期維持（6個(gè)月時(shí)有效率仍達(dá)69.23%）；

而重度患者的改善幅度相較于輕度腦癱患者較小，僅63.6%患者病情緩解（其中23.8%顯著改善），療效個(gè)體差異大且整體弱于輕度患者，提示重度患者的廣泛神經(jīng)損傷和結(jié)構(gòu)性瘢痕可能限制修復(fù)潛力。

五、其他影響因素

并發(fā)癥：

• 伴隨嚴(yán)重認(rèn)知障礙（IQ<50）或視聽(tīng)覺(jué)缺損者，功能改善可能滯后于運(yùn)動(dòng)恢復(fù)。
• 呼吸功能不全患者需避免鞘內(nèi)注射（感染風(fēng)險(xiǎn)增加）。

治療時(shí)機(jī)與療程：多數(shù)研究支持多次輸注（如3次/年）以維持療效，單次治療效應(yīng)可能隨時(shí)間衰減。

干細(xì)胞類型與遞送途徑：

• 靜脈輸注：適用于廣泛性腦損傷，但細(xì)胞穿越血腦屏障效率低（<5%）。
• 鞘內(nèi)/腦室內(nèi)注射：靶向性強(qiáng)，但操作風(fēng)險(xiǎn)較高，推薦用于局灶性損傷。

六、未來(lái)研究方向與臨床建議

個(gè)體化治療模型：基于GMFCS分級(jí)、年齡、疾病類型制定方案（如輕度患者選擇NSCs+早期干預(yù)，重度患者采用鞘內(nèi)注射MSCs）。

安全性與標(biāo)準(zhǔn)化：

• 長(zhǎng)期監(jiān)測(cè)干細(xì)胞存活率及腫瘤發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)，建立統(tǒng)一劑量標(biāo)準(zhǔn)。
• 推廣多中心臨床試驗(yàn)，積累III期證據(jù)以支持監(jiān)管審批。

特殊人群探索：

• 對(duì)不同類型腦癱開展不同干細(xì)胞療法的臨床試驗(yàn)，優(yōu)化神經(jīng)環(huán)路重建策略。
• 探索干細(xì)胞與生物材料（如3D打印神經(jīng)支架）的聯(lián)合應(yīng)用，提升靶向修復(fù)效率。

結(jié)語(yǔ)

干細(xì)胞療法為腦癱患者提供了神經(jīng)再生與功能修復(fù)的潛力，但其療效受疾病類型、年齡、嚴(yán)重程度等因素顯著影響，需精準(zhǔn)評(píng)估以制定個(gè)體化方案。未來(lái)，隨著基因編輯技術(shù)、生物材料（如神經(jīng)支架）與精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的結(jié)合，干細(xì)胞治療有望突破現(xiàn)有局限，為腦癱患者提供更安全、高效的治療選擇。在此過(guò)程中，臨床醫(yī)生需與患者及家屬充分溝通，結(jié)合傳統(tǒng)康復(fù)與新興療法，制定科學(xué)、循證的綜合干預(yù)策略，真正實(shí)現(xiàn)“以患者為中心”的精準(zhǔn)醫(yī)療目標(biāo)。干細(xì)胞治療的探索之路仍在繼續(xù)，但其為腦癱患者帶來(lái)的希望之光已清晰可見(jiàn)。

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Zhang C, Huang L, Gu J, Zhou X. Therapy for Cerebral Palsy by Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cells Transplantation Combined With Basic Rehabilitation Treatment: A Case Report. Global Pediatric Health. 2015;2. doi:10.1177/2333794X15574091

彭亞偉,王曉東,徐成娥,等.臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱患兒流涎癥療效觀察[J].武警醫(yī)學(xué),2017,28(05):478-482.DOI:10.14010/j.cnki.wjyx.2017.05.014.

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