在腦癱治療領(lǐng)域，干細(xì)胞療法正從實(shí)驗(yàn)室走向臨床，相較于傳統(tǒng)康復(fù)訓(xùn)練的漸進(jìn)式改善，干細(xì)胞通過(guò)神經(jīng)再生、免疫調(diào)節(jié)等機(jī)制，為中樞神經(jīng)修復(fù)提供了全新可能。

相比媒體報(bào)道”干細(xì)胞治療腦癱”的突破時(shí)，真實(shí)患者的親身經(jīng)歷和感受更能反映這些創(chuàng)新療法的實(shí)際效果和影響。以下是4位參與干細(xì)胞治療的腦癱患兒家庭的故事。他們用親身感受證明：干細(xì)胞療法不是科幻，而是正在發(fā)生的醫(yī)學(xué)曙光。

4位腦癱患兒家長(zhǎng)親述：干細(xì)胞治療后的真實(shí)改變與心路歷程

案例故事：4個(gè)家庭的抉擇與蛻變

案例1：7年治療，從無(wú)法站立到即將升入初中的奇跡

2025年4月10日，正值“我國(guó)首批備案干細(xì)胞治療小兒腦癱臨床研究項(xiàng)目”啟動(dòng)8周年暨「0411大連行動(dòng)——小兒腦癱公益行」開(kāi)展6周年之際，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)迎來(lái)了一位特殊的老朋友——13歲的腦癱患兒毛毛（化名）。

這位從6歲起接受干細(xì)胞治療的孩子，從曾經(jīng)的無(wú)法站立到如今獨(dú)立行走，直至今年將升入初中。

2017年，6歲的毛毛因腦癱無(wú)法站立，開(kāi)始在大醫(yī)一院接受干細(xì)胞治療。經(jīng)過(guò)系統(tǒng)的治療，毛毛從無(wú)法站立到能夠獨(dú)立行走，生活質(zhì)量得到了顯著改善。2025年，13歲的毛毛即將升入初中，這標(biāo)志著干細(xì)胞治療為他帶來(lái)了全新的生活希望。

在周年紀(jì)念活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)，劉晶教授與毛毛親切互動(dòng)。“最近走路還順利嗎？在學(xué)校適應(yīng)得如何？”劉晶教授關(guān)切地詢問(wèn)。毛毛現(xiàn)場(chǎng)展示了自己書(shū)寫(xiě)的《靜夜思》，并分享了學(xué)習(xí)生活的點(diǎn)滴。

為鼓勵(lì)毛毛繼續(xù)勇敢前行，劉晶教授代表團(tuán)隊(duì)向毛毛贈(zèng)送了一臺(tái)AR地球儀，并寄語(yǔ)：““這個(gè)地球儀承載著兩個(gè)意義：第一，是祝賀你從‘不會(huì)走路’到‘穩(wěn)穩(wěn)地行走’；第二，是希望你未來(lái)能‘從大連走向世界’，勇敢探索更廣闊的人生。”

13歲的毛毛，終于用自己的雙腳走進(jìn)了初中校園。那雙曾被醫(yī)生判定“難以承載獨(dú)立行走”的腿，如今踏過(guò)校門、邁向新的人生階段。這不僅是他個(gè)人的勝利，更是干細(xì)胞醫(yī)學(xué)、公益援助和家庭信念共同鑄造的奇跡。

案例2：福建廈門患兒錦軒的治療歷程

而毛毛的故事并不是孤例。正是他的逆襲之路，引出另一個(gè)更令人期待的主題——該項(xiàng)目的受益者，遠(yuǎn)不止毛毛一個(gè)。

他來(lái)自福建廈門，出生僅5個(gè)月便被確診為腦癱。他的媽媽回憶道：“錦軒出生5個(gè)月后，頭還是立不起來(lái)，我們帶他去當(dāng)?shù)貎和t(yī)院檢查，被診斷為精神運(yùn)動(dòng)發(fā)育遲緩。”此后，一家人又輾轉(zhuǎn)上海、北京等地接受治療和康復(fù)訓(xùn)練，持續(xù)一年多，卻收效甚微。^[2]

2018年初，錦軒因一次腦炎導(dǎo)致腦部再次受損，原本就不穩(wěn)定的行走能力徹底喪失，還出現(xiàn)了持續(xù)流涎、語(yǔ)言障礙、對(duì)問(wèn)題的理解能力下降，甚至無(wú)法配合簡(jiǎn)單動(dòng)作等癥狀。

“醫(yī)生們說(shuō)，錦軒這種情況，唯一的希望就是干細(xì)胞治療。”錦軒的叔叔表示。經(jīng)上海、北京多位專家推薦，他們通過(guò)原國(guó)家衛(wèi)計(jì)委官網(wǎng)公布的首批干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目備案信息，最終聯(lián)系上了劉晶團(tuán)隊(duì)。

2018年7月30日，錦軒完成了一個(gè)療程的治療——共3次神經(jīng)干細(xì)胞輸注，歷時(shí)3個(gè)月。錦軒的叔叔這樣描述治療帶來(lái)的改變：“每一次輸注后都有不同的改善。第一次治療后，他開(kāi)始嘗試行走，雖然步伐不穩(wěn)；第二次后，左肢力量有所增強(qiáng)；到第三次治療后，左肢力量顯著提升。更明顯的是，原本嚴(yán)重的流涎癥狀幾乎消失，還開(kāi)始有意識(shí)地發(fā)出音節(jié)，與治療前形成了鮮明對(duì)比。”

項(xiàng)目組中負(fù)責(zé)功能評(píng)估的李穎、李曉艷等醫(yī)護(hù)人員表示：“從目前來(lái)看，治療效果非常明顯。錦軒已能獨(dú)立行走超過(guò)50米，可借助圍欄自主上下樓梯，能夠自主發(fā)出單音節(jié)，并成功摘掉一直隨身佩戴的口水巾，還能進(jìn)行簡(jiǎn)單的情感交流。”

案例3：薩拉伊（Sarai）的成長(zhǎng)歷程

2012年，一次國(guó)外采訪記錄了伊麗莎白與女兒薩拉伊（Sarai）的故事。薩拉伊在不到兩歲時(shí)被診斷為輕度痙攣性四肢癱瘓性腦癱。^[3]

起初，她們嘗試過(guò)高壓氧療法。伊麗莎白回憶，這種方法一開(kāi)始能緩解痙攣，但三到五個(gè)月后效果逐漸減弱，而且過(guò)程既昂貴又耗時(shí)。眼看其他治療收效甚微，2011年8月，她決定帶年僅16個(gè)月的女兒前往國(guó)外的干細(xì)胞研究所。

干細(xì)胞治療后，薩拉伊的情況出現(xiàn)了明顯轉(zhuǎn)變：從無(wú)法站立，到能在幫助下行走。五個(gè)月后，她幾乎不需要支撐就能邁步。“自從我們接受了干細(xì)胞移植，情況有了很大的改善，”她的母親說(shuō)。“我最常跟大家說(shuō)的是，干細(xì)胞治療就像把細(xì)胞放回原位，重建一切。”

治療結(jié)束后，伊麗莎白帶著女兒直接從我們巴拿馬干細(xì)胞診所前往NAPA中心。NAPA中心以其兒科治療聞名世界，薩拉伊完成了為期三周的強(qiáng)化物理治療課程。 這個(gè)療程每天持續(xù)四個(gè)小時(shí)，四周后，莎萊的病情完全改變了。

之后，伊麗莎白告訴莎萊的兒科醫(yī)生：“這是我見(jiàn)過(guò)的最神奇、最不可思議的事情。她完全變了一個(gè)人。你們?nèi)ツ膬毫耍俊?據(jù)伊麗莎白所說(shuō)：干細(xì)胞遷移重建后，她突然間就能快速完成所有這些事情了。

真是難以置信。她從無(wú)法坐起，到現(xiàn)在完全可以自己坐著、站著，甚至能獨(dú)自移動(dòng)家具；完全不需要任何幫助，甚至在來(lái)去干細(xì)胞治療之前都無(wú)法抬起自己的軀干。如果說(shuō)她完全康復(fù)的比例是100%，那么我認(rèn)為自干細(xì)胞治療之前以來(lái)，她的康復(fù)率大概是85%。

伊麗莎白認(rèn)為，如果沒(méi)有事先接受腦癱干細(xì)胞治療，物理療法永遠(yuǎn)不會(huì)奏效。“我知道干細(xì)胞療法在某種程度上為取得進(jìn)展奠定了基礎(chǔ)，”她解釋道。“但我堅(jiān)信，干細(xì)胞治療后立即進(jìn)行強(qiáng)化治療才是關(guān)鍵。我不認(rèn)為僅僅是干細(xì)胞治療。我認(rèn)為，一個(gè)接一個(gè)的治療帶來(lái)了驚人的進(jìn)展。”

Sarai的兒科醫(yī)生他還說(shuō)：“我本來(lái)會(huì)勸你別這么做的，所以很慶幸你沒(méi)有告訴我。發(fā)生在你孩子身上的事令人難以置信，這讓我想要為干細(xì)胞療法而戰(zhàn)，并為此奔走呼吁。” 他長(zhǎng)期專注于神經(jīng)發(fā)育遲緩治療，并表示將竭盡所能，終其一生致力于推廣這種療法。

在NAPA中心，伊麗莎白經(jīng)常聽(tīng)到有人說(shuō)：“我從未見(jiàn)過(guò)一個(gè)孩子進(jìn)步這么快。” 他們看著她的痙攣癥狀消失，力量也隨之增強(qiáng)。治療師告訴她，一個(gè)孩子進(jìn)步這么快很不尋常，而薩拉伊的表現(xiàn)非常出色。 當(dāng)我們回到夏威夷的家時(shí)，我們所有的治療師都說(shuō)了同樣的話：“這就像一個(gè)完全不同的孩子。這太不可思議了。” 當(dāng)然，他們還問(wèn)我我們?nèi)チ四睦铩?/p>

案例4：澳大利亞凱恩斯12歲男孩的中國(guó)治療之路

弗林是來(lái)自澳大利亞凱恩斯的12歲男孩，他和弟弟杰克于2002年來(lái)到這個(gè)世界。這對(duì)雙胞胎早產(chǎn)，孕期僅23周，身體發(fā)育尚未完全。不幸的是，杰克出生后僅幾天就去世了。

隨著弗林長(zhǎng)大，醫(yī)生對(duì)他的大腦進(jìn)行了核磁共振成像檢查，結(jié)果顯示，由于早產(chǎn)，他的小腦和其他腦區(qū)發(fā)育不完全，導(dǎo)致弗林發(fā)育遲緩、運(yùn)動(dòng)技能障礙和感覺(jué)功能障礙。因此，經(jīng)過(guò)6年的強(qiáng)化語(yǔ)言治療后，他能說(shuō)出字母表中的字母，但不會(huì)說(shuō)單音節(jié)詞。

弗林的父母決心永不放棄兒子，于是對(duì)干細(xì)胞療法及其對(duì)類似弗林患兒的療效進(jìn)行了一些研究。他們成立了一個(gè)基金會(huì)，并成功籌集了資金，用于首次干細(xì)胞治療。2011年12月，弗林和父親弗雷澤拋下所有反對(duì)者，飛往中國(guó)開(kāi)始接受干細(xì)胞治療。^[4]

開(kāi)始治療后不久，在與遠(yuǎn)在澳大利亞的母親進(jìn)行Skype采訪時(shí)，弗林第一次開(kāi)口說(shuō)話。他回答了母親的問(wèn)題：“你的襯衫是什么顏色？” 他回答道：“黃色、紅色、藍(lán)色”。他的父母非常震驚。

正如他的父親弗雷澤在網(wǎng)站上指出的那樣：“從中國(guó)回來(lái)后，我們看到弗林的進(jìn)步非常顯著。2012年元旦，弗林回到家時(shí)，他已經(jīng)說(shuō)‘?huà)寢專丶艺骈_(kāi)心！’” 他的進(jìn)步一直在穩(wěn)步推進(jìn)，現(xiàn)在弗林能說(shuō)幾百個(gè)詞（包括很多三、四個(gè)音節(jié)的詞），還能用最多10個(gè)詞的句子表達(dá)自己的需求！

自從接受第一輪干細(xì)胞治療以來(lái)，弗林的進(jìn)步顯著，每個(gè)人都對(duì)他的進(jìn)步感到驚訝，從他的老師、語(yǔ)言治療師，到他開(kāi)始比以前更多地與兄弟姐妹互動(dòng)。他第一次能夠獨(dú)立刷牙，第一次能夠祝父母生日快樂(lè)，并告訴他們他愛(ài)他們。

2024年12月4日，弗林又來(lái)到國(guó)內(nèi)接受的第二輪干細(xì)胞治療，治療人員已經(jīng)注意到他的寫(xiě)作、游泳和其他運(yùn)動(dòng)技能有所改善。此外，他在治療過(guò)程中的注意力也更加集中了。

醫(yī)生與專家點(diǎn)評(píng)

盡管上述案例展現(xiàn)了干細(xì)胞治療的潛力，但干細(xì)胞治療仍處于臨床研究階段，并非成熟的常規(guī)治療手段。雖然有一些積極的臨床數(shù)據(jù)，但必須清醒認(rèn)識(shí)到：

并非100%改善——目前的研究更多是實(shí)現(xiàn)”功能性改善”或”病情緩解”，即在改善運(yùn)動(dòng)功能、減少對(duì)輔助設(shè)備依賴的情況下實(shí)現(xiàn)更好的生活質(zhì)量，而非根除腦癱。

療效存在個(gè)體差異：治療效果受腦癱類型、病程長(zhǎng)短、神經(jīng)系統(tǒng)損傷程度以及是否合并其他疾病等多種因素影響。

無(wú)論是否接受干細(xì)胞治療，傳統(tǒng)康復(fù)訓(xùn)練和多學(xué)科綜合干預(yù)都是腦癱管理的基石。案例中效果較好的患兒，都嚴(yán)格配合了持續(xù)的康復(fù)訓(xùn)練和家庭支持，這與干細(xì)胞治療共同構(gòu)成了改善的關(guān)鍵因素。

結(jié)語(yǔ)

這些案例展示了干細(xì)胞治療腦癱的潛在價(jià)值：改善運(yùn)動(dòng)功能、提高認(rèn)知能力、增強(qiáng)生活自理能力等。多個(gè)案例的共同點(diǎn)是患兒在運(yùn)動(dòng)功能、認(rèn)知能力等方面均有??改善。

對(duì)于患者和家庭而言，??關(guān)鍵在于理性看待??：既要關(guān)注科研進(jìn)展，懷抱希望；也要基于自身病情、經(jīng)濟(jì)狀況和對(duì)風(fēng)險(xiǎn)的承受能力，在專業(yè)醫(yī)生指導(dǎo)下，審慎做出決策。

干細(xì)胞治療腦癱患兒的探索之路仍在繼續(xù)，每一步突破都凝聚著科研人員與患者的共同勇氣與努力。未來(lái)，隨著技術(shù)的不斷成熟和研究的深入，期待更多安全有效的治療方案能夠惠及全球數(shù)以百萬(wàn)的腦癱患兒。

參考資料：

[1]https://www.sohu.com/a/887410630_120088173

[2]https://www.sohu.com/a/248909058_100123051

[3]https://www.cellmedicine.com/stem-cell-therapy-for-cerebral-palsy-sarai-nathan/?utm_source=chatgpt.com

[4]https://beikecelltherapy.com/flynns-incredible-journey-2/

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