當人們談論干細胞治療中風時，“腦干細胞”常被視為最有可能改變現(xiàn)狀的關鍵力量。近年來，隨著再生醫(yī)學和神經(jīng)科學的突破，這種來自大腦內部的原生修復細胞正吸引著越來越多研究者和患者的關注。

那么什么是腦干細胞？它與我們熟知的骨髓干細胞或臍帶干細胞有什么不同？為什么許多科學家認為它可能成為中風后神經(jīng)修復的重要突破口？更關鍵的是——它真的能幫助中風患者恢復功能嗎？

帶著這些問題，讓我們從基礎概念出發(fā)，深入了解腦干細胞及其在中風治療中的潛力。

腦干細胞是什么？定義、功能及其在中風治療中的臨床可行性分析

一、腦干細胞是什么？

腦干細胞，在醫(yī)學上通常稱為神經(jīng)干細胞，特指存在于成年哺乳動物（包括人類）大腦中、具有自我更新能力并能分化為神經(jīng)元和各類神經(jīng)膠質細胞的原始細胞。您可以將其理解為潛伏在我們大腦中的“原生修復種子”或“預備役細胞”。

與需要從骨髓、脂肪等身體其他部位獲取的間充質干細胞不同，神經(jīng)干細胞就居住在大腦的本土環(huán)境中。它們主要藏匿于兩個特定的“神經(jīng)發(fā)生巢穴”中：

• 腦室下區(qū)：位于側腦室壁。
• 海馬齒狀回：與學習和記憶密切相關的大腦區(qū)域。

在正常情況下，這些處于相對靜止狀態(tài)的“預備役”細胞會緩慢地被激活、分化，產生新的神經(jīng)元，參與大腦的微調與可塑性維持。一旦大腦受到如中風這樣的重大損傷，它們會被部分喚醒并試圖遷移至損傷區(qū)域進行修復——盡管這種內源性的自發(fā)修復能力非常有限，對于嚴重的結構性損傷來說遠遠不夠。

二、腦干細胞和其他干細胞治療的區(qū)別，修復方式各異

談到腦修復時，常被提及的除了腦干細胞（神經(jīng)干細胞），還有間充質干細胞和誘導多能干細胞。它們雖然目標一致，但來源和主要作用方式各有不同。

為了方便您理解，下表概括了這三類與“腦修復”相關的干細胞核心區(qū)別：

干細胞類型	主要來源	在大腦修復中的核心作用	技術成熟度
神經(jīng)干細胞	大腦特定區(qū)域（海馬體、側腦室下區(qū)）	直接替代：分化為神經(jīng)元和神經(jīng)膠質細胞，直接補充受損的神經(jīng)細胞。	臨床研究中，獲取和體外擴增較難
間充質干細胞	骨髓、脂肪、臍帶等成體組織	環(huán)境改良：通過抗炎、分泌營養(yǎng)因子等，保護現(xiàn)有神經(jīng)元、改善腦內“土壤”。	相對成熟，臨床應用研究廣泛
誘導多能干細胞	由皮膚或血液細胞重編程而來	精準定制：可定向誘導分化為特定類型神經(jīng)細胞，用于精準替代。	前沿，潛力巨大但技術復雜

這三類細胞為大腦修復提供了從直接補充細胞、改善生長環(huán)境到按需定制細胞的不同解決方案，共同構成了再生醫(yī)學的“工具箱”。

三、腦干細胞能用來治療中風嗎？

答案是：能，而且在神經(jīng)系統(tǒng)疾病修復方面表現(xiàn)尤為突出。

中風后的腦組織損傷往往伴隨神經(jīng)元大面積喪失，而成年大腦自身的修復能力極其有限。因此，腦干細胞治療的核心思路是——從外部補充力量，增強大腦自我修復能力。目前主要的研究策略包括：

1）直接進行細胞移植：將實驗室中擴增培養(yǎng)的神經(jīng)干細胞，或由誘導多能干細胞（iPSC）定向分化得到的神經(jīng)前體細胞，通過精準定位的方式移植到腦損傷區(qū)域，以補充受損神經(jīng)元并促進回路重建。

2）激活內源性修復：通過某些藥物刺激（如粒細胞集落刺激因子 G-CSF），動員患者腦內原有的神經(jīng)干細胞，提升其增殖、遷移及分化能力，幫助其主動參與修復過程。

3）基因工程化改造：對移植細胞進行基因修飾，使其持續(xù)釋放神經(jīng)營養(yǎng)因子（如 BDNF、GDNF、VEGF），不僅能替代丟失細胞，還能改善受損區(qū)域的微環(huán)境、降低炎癥、保護現(xiàn)存神經(jīng)元并促進血管再生，為功能恢復創(chuàng)造更好的條件。

四、腦干細胞移植治療中風的效果怎么樣？

從實驗室到臨床：神經(jīng)干細胞為慢性中風后遺癥修復提供早期證據(jù)

2017年7月1日，英國科研人員在行業(yè)期刊《Stem Cells Dev》上發(fā)表了一篇名為《人類神經(jīng)干細胞療法治療慢性缺血性中風：從實驗室到患者的進展》的研究成果。^[1]

研究表明，神經(jīng)干細胞在缺血性中風后的治療中展現(xiàn)出顯著潛力。相比全身給藥的間充質干細胞，NSCs可直接植入大腦損傷區(qū)域，具備較強的神經(jīng)分化能力，適用于中風后存在長期功能障礙的患者。

關鍵療效亮點：

1.治療時間窗優(yōu)勢：與主要針對急性期的傳統(tǒng)療法（如溶栓）不同，神經(jīng)干細胞療法的重點是為慢性期患者（中風后6個月以上，病情穩(wěn)定但留有后遺癥）提供新的恢復可能。

2.多維度功能改善：

• 動物模型（MCAo大鼠）：多項研究顯示，腦內移植神經(jīng)干細胞后，大鼠的感覺運動功能（如雙側不對稱測試、旋轉測試）和運動協(xié)調能力（足部錯位測試）得到顯著且長期的改善。
• 臨床研究信號：針對慢性中風患者的早期臨床試驗（PISCES研究）報告，患者在接受神經(jīng)干細胞（CTX細胞）移植后，美國國立衛(wèi)生研究院卒中量表評分有顯著改善，部分患者改良Rankin量表評分提高，生活質量評分提升。這表明即使在傳統(tǒng)認為康復平臺期的慢性階段，干預仍可能有效。

3.安全性：在動物模型和臨床試驗中，神經(jīng)干細胞（尤其是文中詳述的CTX細胞系）腦內移植表現(xiàn)出良好的耐受性，未報告與細胞相關的嚴重不良事件或致瘤性。

總而言之，神經(jīng)干細胞為缺血性中風，特別是慢性期的功能恢復，提供了一種作用機制新穎且安全的策略。它通過綜合改善大腦內部環(huán)境來促進修復，代表了再生醫(yī)學領域一個有重大潛力的方向。

前沿突破：神經(jīng)干細胞移植為中風患者帶來持續(xù)12個月的功能改善與影像學印證

2025年2月17日，舉行的國際卒中大會（ISC 2025）上，一項題為《首次使用胚胎源性神經(jīng)干細胞 (NR1) 進行腦內移植治療慢性缺血性中風的人體1/2a期研究 (NCT04631406)：12個月結果》的臨床研究報告引起了廣泛關注。^[2]

該研究揭示了通過神經(jīng)干細胞移植技術，能夠顯著改善患有超過12個月慢性缺血性中風成年患者的神經(jīng)功能和運動能力。

首次人體臨床試驗為期12個月，納入了18名缺血性皮層下大腦中動脈中風后6至60個月的成年人，他們的改良Rankin量表評分為3或4。研究發(fā)現(xiàn)：

12個月內觀察到顯著神經(jīng)功能改善：17名隨訪≥3個月的患者中，所有受試者Fugl-Meyer運動功能量表（FMMS）總分均提升，其中11人達到臨床意義的恢復；12個月時，總FMMS平均增加12.1分，上肢和下肢功能分別提升7.4分和4.7分，日常生活能力（BI）提高7.7分，美國國立衛(wèi)生研究院卒中量表（NIHSS）改善1.77分，步行速度亦顯著增強。

影像學顯示，14名患者在第7天出現(xiàn)運動前皮質瞬態(tài)FLAIR信號（2個月內消退），靜息態(tài)fMRI提示感覺運動網(wǎng)絡功能連接增強，F(xiàn)DG PET證實同側運動皮質及對側小腦代謝活性提升。

安全性方面，僅出現(xiàn)頭痛、短暫性失語癥惡化及無癥狀硬膜下積液等輕微不良事件，均自行緩解。

詳情請瀏覽：全球首例胚胎神經(jīng)干細胞治療中風人體試驗成功：患者運動功能顯著恢復

五、腦干細胞治療適合哪些類型的中風患者？

根據(jù)公開研究，可能更適合：

• 中風恢復期或后遺癥期患者
• 保留一定神經(jīng)功能但恢復緩慢者
• 已常規(guī)康復但效果有限者
• 能長期堅持康復訓練者

核心原則：最終是否適合，必須由神經(jīng)內科、康復科等多學科專家組成的團隊，結合患者的具體中風類型、損傷部位、功能缺損程度、全身狀況及最新臨床研究方案進行綜合判斷。

六、未來展望

腦干細胞治療中風的研究，正從證明“是否安全可行”的I/II期試驗，邁向驗證“是否確實有效”的大規(guī)模III期關鍵試驗階段。未來方向將集中在：

• 優(yōu)化治療方案：通過更精密的研究，確定針對不同中風類型、時期和損傷部位的最佳細胞產品、遞送方式和治療時間窗。
• 開發(fā)聯(lián)合策略：將干細胞治療與康復訓練、神經(jīng)調控（如經(jīng)顱磁刺激）、藥物等手段結合，尋求協(xié)同增效。
• 突破技術瓶頸：致力于降低像誘導多能干細胞這類個性化治療的成本，并解決細胞在體內存活、定向分化和功能整合的效率問題。

結語

腦干細胞是大腦內部天然存在的神經(jīng)修復來源，在中風后神經(jīng)再生與功能重建中具有重要潛力。盡管目前仍處于臨床研究階段，但其科學價值和臨床前景已受到全球高度關注。對于患者及家庭而言，科學理性、選擇正規(guī)渠道、避免商業(yè)陷阱始終是最重要的原則。

參考資料：

[1]Sinden JD, Hicks C, Stroemer P, Vishnubhatla I, Corteling R. Human Neural Stem Cell Therapy for Chronic Ischemic Stroke: Charting Progress from Laboratory to Patients. Stem Cells Dev. 2017 Jul 1;26(13):933-947. doi: 10.1089/scd.2017.0009. Epub 2017 May 18. PMID: 28446071; PMCID: PMC5510676.

[2]https://www.healio.com/news/neurology/20250217/neural-stem-cell-transplant-improves-outcomes-for-chronic-ischemic-stroke-at-12-months

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