腦癱是指出生前到出生后一個月內發育時期非進行性腦損傷所致的綜合癥，是小兒時期常見的中樞神經障礙綜合征，當今兒童致殘的主要疾病之一。目前治療腦癱的方法有很多，如物理治療、作業治療、假肢矯形、藥物干預、高壓氧治療、外科手術等，但上述治療措施均存在見效慢，且干預停止后可能出現倒退的缺陷。

近年來，間充質干細胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs） 因其多向分化潛能、免疫調節能力和旁分泌效應，成為腦癱治療的前沿方向。目前，MSCs的主要來源包括骨髓、臍帶、臍血、脂肪組織及胎盤組織等，不同來源的MSCs在療效、安全性、移植途徑及臨床應用潛力上存在差異。

本文系統比較不同來源間充質干細胞治療腦癱患者的特點，為臨床選擇提供科學依據。

臍帶、脂肪、骨髓和胎盤：哪種來源的間充質干細胞更適合治療腦癱？

一、臍帶間充質干細胞治療腦癱

優勢：其來源于新生兒臍帶組織，采集無創且來源豐富；此外細胞本身免疫原性低，可降低排斥反應風險，適合異體移植。

2024年6月15日，波蘭盧布林醫科大學兒童神經病學系在行業期刊《干細胞評論和報告》上發表了一篇關于《臍帶間充質干細胞對腦癱兒童運動功能的影響：真實世界、同情使用研究的結果》的臨床研究成果。

研究招募了152名腦癱兒童，他們接受了最多兩個療程、每個療程五次的人臍帶間充質干細胞（hUC-MSCs）注射。

兒童的運動功能通過粗大運動功能測量 (GMFM)、6分鐘步行測試 (6-MWT)、計時起立行走測試 (Up&Go 測試) 和洛維特測試進行評估，智力通過臨床總體印象 (CGI) 量表進行評估。

四次hUC-MSCs注射后，所有評估參數均得到改善。

1. GMFM評分的變化中位數為1.9分（IQR：0.0–8.0），與年齡相關。所有GFMCS組均觀察到了這種變化，并且在所有評估的GMFM區域中均有發現。
2. 6-MWT上觀察到中位數增加75米，并且這與GMFM評分變化相關。
3. Up&Go測試的時間中位數減少了2秒，并且變化與年齡、基線GMFM評分以及6-MWT上觀察到的差異相關。
4. Lovett測試的結果表明肌肉強度有輕微變化。
5. 根據CGI，75.5％（96/151）的兒童在第一次就診時病情嚴重（VI級）或嚴重病情（V級），63.6％（96/151）的患者在第五次就診時有所改善，23.8％（36/151）的患者出現改善（II級）或很大改善（I級）。

綜上所述，人臍帶間充質干細胞的應用通常會增強功能表現，但個體反應各不相同。該療法也使殘疾程度較高的兒童受益，但效果不如最初殘疾程度較低的兒童。

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二、臍帶血間充質干細胞治療腦癱

優勢：其免疫排斥風險低，無需HLA配型即可使用，安全性高；可高效分泌BDNF、VEGF等因子，促進神經再生和血管生成；兼具抗炎、抗氧化及調節微環境的能力，為神經修復創造有利條件。

2018年，我國兩家三甲醫院聯合在行業期刊《細胞移植》上發表了一篇關于《一項針對腦癱兒童的隨機、安慰劑對照的臍帶血間充質干細胞輸注試驗》的臨床研究成果。

本次研究納入了54例腦癱患者。輸注組27例患者接受4次hUCB-MSC輸注（靜脈輸注，固定劑量5×10
⁷）和基礎康復治療，而對照組27例患者接受0.9%生理鹽水和基礎康復治療。

功能評估對比

兩組患者基線期GMFM-88總分占比（hUCB-MSC組84.99±0.85 vs 對照組85.03±0.76）及CFA總分（hUCB-MSC組66.04±1.48 vs 對照組65.70±1.37）均無統計學差異，表明基線狀態均衡可比。

GMFM-88評分動態變化

• 短期效果（3-6個月）：hUCB-MSC組在治療后3個月即展現顯著改善，5個功能領域（坐位、爬行、跪位等）評分均呈上升趨勢；而對照組僅在治療后24個月出現輕微改善。
• 中長期效果（12-24個月）：hUCB-MSC組在12個月時達到臨床有效標準，24個月時療效進一步鞏固，而對照組始終未達有效閾值。
• 統計學差異：hUCB-MSC組在治療后3、6、12、24個月的GMFM-88總分占比變化均顯著優于對照組，且各功能領域評分提升幅度持續擴大。(見圖1）

CFA評分動態變化

• 關鍵時間節點：hUCB-MSC組在治療后6個月首次達臨床有效，12個月維持有效，24個月進入顯著有效階段；對照組需至24個月才勉強達到有效下限。
• 功能領域改善：hUCB-MSC組各功能區CFA評分變化量均顯著高于對照組，尤其在運動協調、平衡能力等復雜動作領域優勢明顯。（見圖2）

綜上所述，本研究證實人臍帶血間充質干細胞（hUCB-MSC）治療腦癱患兒具有顯著療效，在12-24個月內持續改善運動功能（GMFM-88）和精細動作能力（CFA），且效果優于常規治療。高細胞劑量與早期干預進一步放大療效，提示其通過調節神經電活動促進功能修復。

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三、脂肪間充質干細胞治療腦癱

優勢：其來源于脂肪組織，取材便捷且創傷小，尤其適用于兒童患者；自體移植無需配型，免疫排斥風險極低，安全性高。

2023年，國外報告了一名14歲體重過輕的男童的病例報告，該兒童被診斷患有痙攣性腦癱并伴有嚴重的脊柱側凸表現。患者的低體重構成了巨大的挑戰，因為這使他無法進行擇期脊柱側凸手術。

采用多劑量自體脂肪來源的間充質干細胞 (HB-adMSCs) 進行治療，目的是改善患者的體重，使他能夠接受脊柱側凸手術并最終改善他的生活質量。在近3年的過程中進行了三十二 (32) 次反復靜脈輸注（每次約50 ×10⁶個細胞）。

患者是一名患有痙攣性四肢癱瘓CP的14歲無語言男性兒童，生活質量受到嚴重影響，用盡了所有傳統治療方案，但他的病情沒有任何改善。為此患者開始接受自體HB-adMSCs輸注。

輸液#	給藥日期（日月年）	細胞總數（百萬）	細胞活力 （％）	CD73 (%)	CD29 (%)	CD45 (%)	CD31(%)
1	07/17/2019	57.1	95.12	97.7	100.0	0.06	0.02
2	08/02/2019	57.1	97.10	97.0	100.0	0.06	0.18
3	08/16/2019	57.1	94.44	99.8	100.0	0.04	0.10
4	08/30/2019	57.1	92.99	99.4	99.9	0.33	0.86
5	2019/09/12	57.1	97.63	98.3	100.0	0.17	0.35
6	2019/09/26	42.9	96.67	97.4	100.0	0.07	0.23
7	10/11/2019	57.1	96.60	98.7	100.0	0.04	0.08
8	10/23/2019	57.1	96.49	99.8	100.0	0.09	0.22
9	2020-01-29	57.1	96.59	98.5	100.0	0.01	0.10
10	02/05/2020	57.1	93.90	98.4	99.9	0.06	0.22
11	03/04/2020	57.1	97.10	99.5	100.0	0.00	0.14
12	2020-04-03	57.1	93.62	100.0	100.0	0.00	0.11
13	2020-04-30	28.7 *	97.10	98.1	99.8	0.24	0.75
14	05/27/2020	57.1	95.16	98.9	100.0	0.17	0.39
15	06/25/2020	57.1	97.58	93.9	99.5	0.02	2.18
16	2020-07-23	57.1	97.87	87.7	99.7	0.03	0.09
17	08/21/2020	57.1	95.69	97.8	99.6	0.08	0.00
18	2020-09-16	57.1	98.04	78.8	99.8	0.00	0.03
19	10/14/2020	57.1	95.61	96.9	99.9	0.03	0.03
20	11/11/2020	57.1	98.65	98.2	95.3	0.07	0.07
21	12/02/2020	57.1	93.06	99.0	99.8	0.00	0.00
22	01/06/2021	57.1	97.96	97.3	99.9	0.03	0.00
23	02/03/2021	57.1	94.77	80.9	99.8	0.12	0.02
24	03/04/2021	57.1	97.01	77.1	99.9	0.02	0.04
25	04/01/2021	57.1	96.76	93.3	96.2	0.22	1.65
26	2021年4月28日	57.1	94.23	98.5	99.9	0.11	0.03
27	05/26/2021	57.2	95.59	97.7	100.0	0.16	0.00
28	06/23/2021	57.1	90.27	98.5	99.8	0.18	0.00
29	07/23/2021	57.1	96.88	99.3	100.0	0.12	0.00
30	08/29/2021	57.1	100.00	97.7	100.0	0.18	0.00
31	2021年9月19日	57.2	94.83	96.9	99.9	0.06	0.03
32	10/15/2021	57.1	91.84	89.4	99.9	0.14	0.00

在最初的幾次干預之后，他的體重明顯改善，最終在32次輸注后研究結束時顯著增加（圖4）。患者能夠達到至少80磅的所需目標。接受脊柱側彎手術，體重84.2磅。在2020年6月24日第15次輸液后，在2020年12月16日（輸液后22）接受手術之前，他的體重約為100.8磅。手術成功，矯正了他的脊柱側彎。值得注意的是，他總共增加了60.4磅。

（在30個月的過程中總共進行了32次輸注）。黑色虛線表示簡單線性回歸分析，顯示患者體重變化與輸液次數之間存在統計學顯著正相關。

此外整個治療過程中未報告與治療相關的不良事件或嚴重不良事件（SAE）。值得注意的是，他的血清瘦素水平在試驗過程中顯著增加，與基線 (0.5ng/ml) 相比，在研究訪問結束時增加了28倍 (14ng/ml)。

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四、骨髓間充質干細胞治療腦癱

優勢：其高度自我更新能力和多向分化潛能可定向修復受損神經組織，通過分泌BDNF、VEGF等因子促進神經再生和血管生成；并且自體來源無需HLA配型，安全性高；此外兼具免疫調節功能，能抑制炎癥反應并改善微環境。

2016年，國際干細胞雜志上發表了一篇關于《干細胞治療腦癱17例報告》的臨床研究結果。該研究對17名患有腦性癱瘓 (CP) 的患者進行了骨髓間充質干細胞的治療。

本研究對15例接受干細胞治療的腦癱患者進行療效評估（表3），結果顯示：

總體療效顯著：11名患者（73%）出現明顯改善，GMFCS評分平均提升1.3分（范圍0-3分），且無患者功能退化；6人（40%）痙攣程度減輕，常為最早改善指標，同時腸道/膀胱控制及運動獨立性均有所提升。

認知功能進步：6名患者（40%）認知能力顯著改善，評估由護理人員與主治醫生聯合完成。

生活質量提升：15人中有4人（27%）功能恢復至具備一定獨立生活能力。

安全性良好：僅觀察到輕度頭痛（12%）、短暫發熱（6%）或嘔吐（12%）等短期不良反應，全部在數日內自行消退；無癲癇、躁動、腦膜炎等嚴重事件發生，12例（70%）未報告任何不良反應。

研究表明，盡管樣本量有限，但數據表明骨髓間充質干細胞治療對腦癱患者具有普遍有效性，且安全性高，尤其在運動功能、痙攣控制及生活質量提升方面表現突出，為臨床干預提供了有力支持。

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五、胎盤間充質干細胞

優勢：其來源于新生兒胎盤組織，采集無創且來源豐富，對母嬰均無損傷；細胞本身具有極低的免疫原性，可降低排斥風險，適合異體移植。

但胎盤細胞分離成本高，工業化制備難度大，臨床數據有限，目前僅限實驗性應用。

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六、不同來源間充質干細胞治療腦癱對比總結

綜上所述，不同來源的間充質干細胞（MSCs）在腦癱治療中各有特點：

臍帶/臍帶血MSCs因來源無創、免疫原性低且分泌神經營養因子能力強，成為主流選擇，多項臨床試驗均證實其顯著改善運動功能（GMFM評分）、痙攣控制及生活質量；

骨髓MSCs雖具備強修復潛能和自體移植安全性優勢，但需骨髓穿刺取材，限制了普及；

脂肪MSCs操作便捷（吸脂術獲取），個案顯示可輔助體重管理及手術干預；

胎盤MSCs與臍帶類似，但分離成本高且工業化難度大，尚處于實驗階段。

總體而言，臍帶/臍帶血MSCs因療效明確、安全性高，當前應用最廣，未來需結合精準劑量及聯合療法進一步優化方案。

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七、間充質干細胞治療腦癱的局限性

療效不穩定：效果因人而異，部分患者運動功能改善明顯，但對認知、語言等非運動癥狀作用有限。

機制不明確：最佳治療劑量、時間和方式缺乏統一標準。

需要重復輸注：部分患者可能出現療效減退，需重復治療。

標準化困難：不同來源的細胞制備流程差異大，臨床研究樣本量小。

成本與倫理問題：治療費用高昂，部分來源（如胎盤）存在倫理爭議。

結語

臍帶/臍血間充質干細胞因其安全性、易獲取性和明確療效，成為當前間充質干細胞治療腦癱治療的首選；骨髓來源MSCs則適用于軸突修復需求較高的腦癱患者；脂肪來源的MSCs在抗炎和肌肉再生方面具潛力。未來需通過技術創新（如基因編輯、靶向遞送）和個體化治療方案設計，進一步釋放不同來源MSCs的治療潛力。

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參考資料：

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DOI：https ://doi.org/10.15283/ijsc.2016.9.1.90

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