導讀：干細胞治療為腦癱兒童帶來了新的康復希望。通過利用干細胞的自我更新和多向分化潛能，這一前沿療法旨在修復受損神經組織，改善運動功能。研究表明，干細胞移植可顯著提升患兒的肢體活動能力和生活質量，為傳統治療手段提供了有力補充。隨著研究的深入，干細胞治療在腦癱領域的應用前景日益明朗，為患兒家庭帶來了更多樂觀與期待。

兒童腦癱，也稱為小兒腦癱，是指兒童在出生前到出生后1個月內由于各種原因導致的非進行性腦損傷綜合征。這種疾病主要表現為中樞性運動障礙和姿勢異常，可能伴隨智力低下、癲癇、行為異常、精神障礙以及視、聽覺、語言障礙等癥狀。

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介紹

腦癱 (CP) 是兒童期最常見的運動障礙，每1,000個活產嬰兒中就有2至3個患有此病。腦癱通常是由宮內或圍產期腦損傷引起的，例如缺氧損傷、出血或中風。患病兒童的功能障礙程度各不相同，從高級運動技能的輕度限制到盡管使用輔助技術但仍嚴重限制自我活動，導致終生無法獨立活動。

目前治療腦癱的方法有很多，如物理治療、作業治療、假肢矯形、藥物干預、高壓氧治療、外科手術等，但是上述治療方法幾乎都是以改善患者活動和功能參與為目的，都不能完全治愈腦癱。

在所有可用的腦性癱瘓治療方法中，干細胞療法被認為是近幾十年來臨床實踐和大量試驗中很有前途的治療替代方案。

130例腦癱兒童得到有效改善，干細胞治療腦癱兒童臨床盤點

近年來，干細胞療法作為多種新生兒疾病的治療手段正在迅速發展，多項動物實驗和臨床研究表明干細胞移植治療腦癱是安全有效，這為腦癱患兒及其家庭帶來了新的曙光。

神經細胞的損傷和細胞信號傳導的中斷會導致正在發育中的復雜的神經網絡受損，而干細胞具有自我更新和分化成多種組織細胞的能力，可以在關鍵的神經發育窗口同時修復多個受損的神經成分，這種干預措施可能會給腦癱患兒帶來更好的療效。

①臨床試驗一：神經干細胞移植對重癥腦癱兒童

2012年1月1日，中國北京海軍總醫院兒科在行業期刊《細胞移植》上發表了一篇關于‘神經干細胞移植對重癥腦癱兒童的影響’的臨床研究成果。^【1】

方法：對45例重度腦癱兒童患者實施了神經干細胞移植手術，將來自流產胎兒組織的NPC注射到側腦室。采用粗大運動功能測量（GMFM）、皮博迪發育運動量表-精細運動（PDMS-FM）測試和專為CP兒童設計的統一調查問卷對患者的神經功能進行評估。

療法評估：

1例患者最早見效于術后3天。移植前患者易激惹，入睡困難，睡眠時間短。手術后，患者晚上10點即可入睡，并一直睡到天亮，易激惹狀態得到改善，扭轉痙攣和角弓反張引起的異常姿勢得到部分糾正。

大部分患者在術后1個月出現臨床改善。術前康復訓練改善較小的患者，治療后頭部控制得到改善，思維亢進和異常姿勢得到部分糾正，肢體功能恢復較好。智力低下患者的認知能力提高，語言理解和交流能力提高，對簡單指令和面部表情的理解能力提高。

部分患者治療初期未見明顯效果，術后2～3個月開始出現臨床改善，術后3～6個月雖有下降趨勢，但無明顯逆轉。

術后GMFM及PDMS-FM總評分均顯著且持續提高（圖2）。

手術前每月進步的評分分別為2.22±3.54（PDMS-FM）和0.31±0.52（GMFM），手術后1個月內每月進步的評分分別為2.17±3.27（PDMS-FM）和5.35±2.67（GMFM），均顯著提高，提示細胞移植加速了運動功能發育。（圖1）

治療前及治療后一年心理運動功能評估見（圖3-5)。治療組一年后功能進步取代對照組。然后對數據進行量化（圖6）。統計分析顯示，治療組一年后的發展水平明顯高于對照組。

綜上所述，細胞移植后第一個月內運動發育明顯加快，但改善速度逐漸減慢至術前水平。但1年后，治療組各功能領域（粗大運動、精細運動和認知）的發育水平均明顯高于對照組。該療法未觀察到任何延遲并發癥。這些結果表明，神經干細胞移植是治療重度腦癱兒童的安全有效的治療方法。

②臨床試驗二：干細胞移植聯合基礎康復治療治療腦癱兒童

2015年3月9日，湖北醫學院附屬太和醫院國際期刊《全球兒科健康》上發表了一篇關于‘人臍血間充質干細胞移植聯合基礎康復治療治療腦癱一例’的臨床研究成果。^【2】

本報告介紹了一例人臍帶間充質干細胞(hUCB-MSCs)移植聯合基本康復治療腦癱兒童的病例，早在6個月大時就開始進行，隨訪時間長達5年。

方法：一名6歲女性患者在6個月大時被診斷出患有腦癱。患者在每個療程接受4次靜脈hUCB-MSCs輸注，總共接受了4個療程的移植。

療效評估：

患者6個月齡時移植前不能抬頭，不能坐，2歲時坐、爬、跪、躺、翻滾功能基本恢復正常，4歲時站立功能恢復，5歲時走、跑、跳功能恢復（圖1）。此外，GMFM總分顯示粗大運動功能明顯改善，5歲時完全恢復（圖2），臨床表現在第一個療程后6個月即有明顯改善。

移植后運動功能和語言能力發育良好，2歲起基本恢復正常。自理能力、認知能力、社會適應能力均有明顯提高，5歲基本恢復正常（圖3）。移植后2歲時功能影響狀態為中度，3歲起綜合功能評估總分恢復為輕度（圖4）。

移植前6個月時EEC即出現腦功能影響，表現為睡眠期及覺醒期彌漫性慢波增多，5歲時EEG恢復正常（圖5）。

綜上所述，根據量表評估，治療后腦癱患者運動功能恢復到正常水平、語言功能明顯改善以及加強語言康復治療以進一步改善。并且住院期間或術后隨訪中沒有出現任何不良反應。結果表明，hUC-MSCs聯合基礎康復治療的臨床應用對改善腦性癱瘓患者的運動和綜合功能是有效和安全的。

③臨床試驗三：人臍帶血間充質干細胞治療腦癱兒童臨床試驗

2018年4月11日，西安交通大學基礎醫學院神經生物學研究所牽頭在行業期刊《細胞移植》上發表了一篇‘針對腦癱兒童進行人臍帶血間充質干細胞輸注的隨機、安慰劑對照試驗’的臨床研究成果。^【3】

方法：共有54例腦癱兒童患者在預定的時間點完成了所有必需的研究評估，并被納入統計學分析。整個研究期間未見嚴重不良事件。

療效評估：

治療后評估GMFM-88總分占比變化（圖1），治療后12、24個月hUCB-MSC輸注組臨床療效評價結果為有效。

治療后3、6、12、24個月GMFM-88總分占比變化顯示hUCB-MSC輸注組療效明顯優于對照組（P<0.05，圖2）。

GMFM-88評分各功能占比均以基線水平變化為零。治療后3個月，5個功能區GMFM-88評分均呈上升趨勢（圖3）。

對CFA總分變化進行評價（圖5），臨床療效評價結果：hUCB-MSC輸注組在治療后6個月和12個月均有有效，在治療后24個月有顯著療效，對照組在治療后24個月才達到有效水平的下限，兩組治療后3、6、12、24個月總分變化量比較差異均有統計學意義（P<0.05，圖4）。

hUCB-MSC輸注組各功能CFA評分變化量均顯著高于對照組。將分數變化的基線水平設為零。 hUCB-MSC輸注后3個月，5個功能區的CFA評分均有改善趨勢。對照組僅在治療后24個月時評分變化才有所改善（圖6）。

54例患者均接受了腦電圖檢查，其中20例患者基線時檢查結果異常。在7例腦電圖報告顯示腦電背景節律減慢的患者中，輸注組4例患者在接受hUCB-MSC治療后均出現彌漫性慢波減少。看來hUCB-MSC輸注后腦電生理可能得到改善。

綜上所述，治療后3、6、12、24個月，hUCB-MSC輸注組GMFM-88總比例及CFA總分變化均顯著高于對照組。基線EEG背景節律減慢的患者，hUCB-MSC輸注后彌漫性慢波減少。常規MRI檢查顯示，治療后腦結構改善較少。整個研究期間未見嚴重不良事件。研究結果表明，hUCB-MSC輸注聯合基礎康復治療對改善腦性癱瘓患兒的粗大運動及綜合功能是安全有效的。

④臨床試驗四：神經干細胞嗅通道移植治療小兒腦癱

2022年2月1日，安徽醫科大學發表了一篇關于‘人源神經干細胞嗅通道移植治療小兒腦癱的單中心研究’的臨床研究成果。^【4】

方法：采用隨機、雙盲、安慰劑對照研究方法，共招募了30例腦癱兒童。

療效評估：

GMFM評估：篩查期，治療1月、3月、6月，隨時間進展兩組GMFM評分逐漸升高，且差異有統計學意義，即時間效果點可顯著影響GMFM得分的變化，F（3,24）=17.520,P<0.05。

在應物能、言語能方面，兩組內隨之時間的進展，DQ值均有所提高，FDQ3（3,24）=7.541,FDQ4（3,24）=6.104,P均<0.05。

安全性：兩組患兒的心電圖治療前后異常率均為0。

綜上所述，試驗組及對照組患兒在治療后粗大運動、言語、認知能力均有所改善，并且嗅通道予以神經干細胞治療小兒腦癱是安全的。

干細胞治療腦癱的研究進展

截止2024年10月11日，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療腦癱臨床研究項目有38項，已完成的有12項。

國內項目包括：

	研究標題	NCT 編號	地位	狀況	干預措施	贊助	學習類型
1	治療腦癱的神經干細胞療法	NCT03005249	未知狀態	腦癱	程序:神經干細胞治療組 其他：對照組	大連醫科大學附屬第一醫院	介入
2	通過不同途徑移植臍帶間充質干細胞	NCT03414697	未知狀態	腦癱	其他：對照組 程序:臍帶間充質干細胞	大連醫科大學附屬第一醫院	介入
3	干細胞移植與腦癱患者康復治療的療效比較	NCT01929434	完全的	腦癱	其他：康復 生物：干細胞注射	中國武警總醫院	介入

結論

臨床研究結果顯示干細胞治療腦癱患者是有效且安全的，能夠極大改善患者的運動、語言、認知、自理能力等臨床癥狀以及提高生活質量等。

盡管干細胞治療總體上安全，仍存在一些潛在風險，例如，低熱和頭暈和輕微不適反應。因此，患者在接受干細胞治療前需要進行詳細的檢查和評估，并在專業醫生的指導下進行治療。

隨著研究的深入和技術的成熟，我們期待干細胞治療能夠在腦癱治療中發揮更大的作用。

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【1】Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X633806

【2】Zhang C, Huang L, Gu J, Zhou X. Therapy for Cerebral Palsy by Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cells Transplantation Combined With Basic Rehabilitation Treatment: A Case Report. Global Pediatric Health. 2015;2. doi:10.1177/2333794X15574091

【3】Huang L, Zhang C, Gu J, et al. A Randomized, Placebo-Controlled Trial of Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cell Infusion for Children With Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2018;27(2):325-334. doi:10.1177/0963689717729379

【4】崔珍珍.人源神經干細胞嗅通道移植治療小兒腦癱的單中心研究[D].安徽醫科大學,2022.DOI:10.26921/d.cnki.ganyu.2022.001124.

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