數據顯示自體細胞療法 Sasineprocel 具有持續的安全性，并帶來包括帕金森病患者的運動功能和生活質量在內的持久臨床獲益。

一年期數據表現亮眼！Aspen的iPSC治療帕金森病的療法即將進入III期臨床

當地時間，3月18日 / — 致力于開發自體誘導多能干細胞（iPSC）衍生療法的臨床階段再生醫學公司Aspen Neuroscience宣布，其在研帕金森病細胞療法Sasineprocel（ANPD001）的1/2a期ASPIRO臨床試驗取得了積極的12個月數據^[1]。

該結果于正在丹麥哥本哈根舉行的AD/PD?2026阿爾茨海默病和帕金森病國際會議上以最新口頭報告的形式發布。

數據顯示，這種無需免疫抑制或永久性硬件植入的個性化自體細胞療法，在治療12個月后表現出持續的安全性、耐受性以及持久的臨床獲益。具體而言，患者在功能改善、醫生和患者報告的療效指標以及生活質量方面均有提升。該療法旨在通過替代和修復帕金森病患者受損的神經回路，以維持其日常運動和功能。

“這些數據支持了Aspen公司獨創的自體細胞療法，并強調了在無需長期免疫抑制的情況下獲得持續臨床獲益的潛力，”ASPIRO試驗研究者、加州大學舊金山分校神經病學教授Chad Christine醫學博士表示?！?strong>這種再生細胞療法旨在不僅恢復大腦中的多巴胺水平，而且還要替換和重建對日常運動和功能至關重要的神經回路，最終目標是減緩或阻止疾病進展?！?/p>

本次報告涵蓋了前八名接受治療的患者數據，其中四名接受了低劑量，四名接受了高劑量。12個月時的評估結果顯示，兩個劑量組在多項關鍵指標上均呈現出數值上的改善：

• 增加“良好開啟”時間：低劑量組平均增加2.1小時，高劑量組平均增加2.4小時。
• 改善運動功能評分：在評估帕金森病運動癥狀的MDS-UPDRS III“關閉”評分中，低劑量組平均降低15.5分，高劑量組平均降低13.5分。
• 提升日常生活能力：在評估日常生活經歷的MDS-UPDRS II評分中，低劑量組平均降低5.3分，高劑量組平均降低2.3分。
• 提高生活質量：在帕金森病生活質量問卷（PDQ-39）評分中，低劑量組平均改善51.6%，高劑量組平均改善28.5%。

值得注意的是，部分患者在病情改善的同時，其所需的左旋多巴等效日劑量也有所降低。此外，FDOPA PET成像證實了移植的Sasineprocel細胞成功存活并植入。

在安全性方面，未觀察到嚴重的手術相關不良事件，也無嚴重的移植誘發運動障礙或癥狀性出血/梗死報告。實時術中成像證實，細胞被精準地遞送至后連合殼核的目標區域。

“這些數據令人鼓舞，它們顯示了功能、醫生和患者報告的療效以及生活質量的改善，我們期待今年晚些時候將Sasineprocel推進到III期臨床試驗，”Aspen首席醫療官Revati Shreeniwas醫學博士表示。“這些發現支持了我們重編程患者自身細胞，將表觀遺傳時鐘逆轉至疾病發生前狀態的方法。結合將我們的多細胞復合物精準遞送至殼核，我們開始看到重建受這種衰弱性疾病損害的神經網絡所帶來的積極臨床效果?！?/p>

關于ASPIRO試驗：ASPIRO是一項首次在人體中進行的多中心、開放標簽1/2a期臨床試驗 (NCT06344026)，旨在評估Sasineprocel (ANPD001) 在50至70歲帕金森病患者中的安全性、耐受性和初步療效。該療法源自患者自身的皮膚成纖維細胞，經重編程為iPSC后分化為多巴胺能神經元前體細胞，并通過MRI引導下的精準手術移植回患者腦內。

關于Sasineprocel (ANPD001)：Sasineprocel是目前美國最先進的自體研究性細胞療法，用于治療帕金森病。其核心理念是通過逆轉患者細胞的“生物鐘”至患病前狀態，再生健康的細胞以替代受損的神經回路。由于使用的是患者自體細胞，該療法有望消除對長期免疫抑制劑的依賴，為患者帶來顯著的潛在優勢。該療法已獲得美國 FDA的快速通道資格認定。

關于Aspen Neuroscience：Aspen Neuroscience是一家臨床階段的再生醫學公司，致力于開發自體誘導多能干細胞衍生療法，以初步解決目前醫療需求未得到滿足的神經退行性疾病。

參考資料：

[1]:https://aspenneuroscience.com/aspen-neuroscience-announces-positive-12-month-data-from-its-aspiro-clinical-trial-in-a-late-breaking-oral-presentation-at-t/

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