慢性腎臟病（CKD）正成為全球公共衛生的“沉默殺手”，傳統治療手段如透析和腎移植雖能延緩病情，卻難以實現腎臟功能的根本性修復。在此背景下，干細胞治療憑借其再生醫學的獨特優勢，為腎病治療開辟了全新路徑。近年來，隨著臨床研究的深入，干細胞治療不僅在短期內展現出顯著的抗炎、抗纖維化效果，其長期療效的穩定性與技術發展的潛力更成為醫學界關注的焦點。

本文將從作用機制出發，結合最新臨床證據與前沿技術進展，系統性探討干細胞治療腎病的長期療效與未來突破方向，為這一領域的科研與轉化提供科學視角。

干細胞療法能否為腎病帶來長期改善？718例患者揭示真相

一、干細胞治療腎病的作用機制

干細胞（尤其是間充質干細胞）通過多向分化能力和旁分泌效應修復腎臟組織。其機制包括：

1. 細胞替代與再生：分化為腎小管上皮細胞、足細胞等，直接補充受損腎單位。
2. 抗炎與免疫調節：抑制促炎因子（如TNF-α、IL-6），調節T細胞功能，減輕免疫介導的腎損傷。
3. 抗纖維化作用：通過下調TGF-β、膠原蛋白IVα1等，抑制腎纖維化進程。
4. 改善微循環：分泌血管內皮生長因子（VEGF），促進新生血管形成，緩解腎臟缺血缺氧。

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二、長期療效的穩定性驗證

2024年，我國科研團隊在國際期刊《疾病與健康研究最新更新》發表了一項關于間充質干細胞（MSCs）治療慢性腎病（CKD）的臨床病例報告。該研究聚焦于腎衰竭和反復發作腎結石的治療，隨訪期長達5年，為干細胞療法在慢性腎臟病領域的長期穩定性療效提供了關鍵證據。

在治療前，患者的估計腎小球濾過率（eGFR）、血尿素氮（BUN）以及血清肌酐水平均顯示其腎功能處于下降狀態，提示可能存在慢性腎臟病（CKD）第3期的發展風險。

經過間充質干細胞治療及長達5年的隨訪，患者腎功能實現顯著且穩定的改善：血清肌酐降至0.88 mg/dL（恢復正常水平），eGFR從50 mL/min提升至87 mL/min（接近正常范圍），血尿素氮降至22.0 mg/dL。同時，腎結石未再復發，雙下肢水腫完全消退，腰背痛癥狀消失。

研究結果證實，間充質干細胞療法不僅能安全應用于人體，還能有效逆轉慢性腎病進展，穩定腎功能指標，為終末期腎病的預防提供了新方向。

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三、干細胞療法對腎衰竭進程的延緩效果

2024年8月，梅奧診所在《美國血液學雜志》上發布了一項重要研究，探討了接受自體干細胞移植（ASCT）的腎AL淀粉樣變性患者的長期腎臟結果，并驗證了腎臟分期系統的性能。

腎AL是指系統性輕鏈（AL）型淀粉樣變性所導致的腎臟損害。根據目前醫學界的共識，腎AL淀粉樣變性可被視為一種特殊類型的慢性腎臟病，因為它通常表現為持續性的腎臟損害和功能下降。

針對2003年至2020年間697例接受自體干細胞移植（ASCT）治療的腎AL淀粉樣變性患者的研究顯示，基于基線24小時蛋白尿和估算腎小球濾過率（eGFR），患者被分為I、II、III期進行長期隨訪，平均隨訪時間為10.4年。研究發現：

• 約21%的患者在ASCT后發展為需要透析或腎移植的嚴重腎衰竭，平均發展時間為3.4年，但大部分79%晚期腎衰竭病例出現在干細胞移植后的十年以上。
• 根據腎功能分期的不同，患者的預后風險有顯著差異：I期患者3年內僅有3%的概率進展至透析或移植，而II期和III期患者則分別上升到10%和37%。

研究表明，干細胞治療不僅能通過再生修復與抗纖維化機制改善腎功能，還能延緩腎衰竭進展超過十年。腎臟分期系統作為評估工具，對于制定個體化治療策略、提高患者生存質量及延長生存時間具有重要意義。

四、干細胞治療腎病的長期療效

2022年，我國南京一家軍醫院在國際期刊《狼瘡》上發表了一篇關于《自體外周血造血干細胞移植治療難治性狼瘡性腎炎的長期隨訪——20例患者系列研究》的臨床研究成果。

這項研究聚焦于使用自體外周血造血干細胞移植（AHSCT）來治療那些對傳統療法反應不佳的難治性狼瘡性腎炎（LN）患者。

在這項研究中，研究人員對20位接受了自體外周血造血干細胞移植（ASCT）治療的難治性狼瘡性腎炎患者進行了平均長達8年的隨訪。

臨床結果表明：

• 18例患者獲得完全緩解，1例患者獲得部分緩解，1例未緩解患者于12個月開始腹膜透析，1例患者在ASCT前接受短期腎臟替代治療，于移植后84個月開始血液透析。
• 9例患者在隨訪期間復發10次，3例患者接受了利妥昔單抗治療。2例患者完全緩解后在妊娠期間復發，嬰兒Apgar評分分別為9分和10分。 9例患者復發后均接受糖皮質激素及免疫抑制治療，并再次起效。
• 10年總生存率、10年無病生存率及10年腎臟生存率分別為100%、35%及90%。復發率為45%。并發癥包括細胞減少、感染、B型胰島素抵抗綜合征及單克隆免疫球蛋白血癥。
• 具體來說，這些患者的腎功能指標得到了明顯的提升，這表明干細胞療法不僅能夠在短期內帶來積極的效果，而且這種改善是可以長期維持的。
• 此外，研究還指出，通過AHSCT治療后，多數患者的系統性紅斑狼瘡（SLE）活動指數下降，整體病情得到了有效控制，顯示出良好的安全性和有效性。

綜上所述，干細胞移植確實能夠為難治性狼瘡性腎炎患者帶來長期的腎功能改善效果并且這種改善是可以長期維持的，并且干細胞移植治療還能夠改善系統性紅斑狼瘡的癥狀。

未來發展性與挑戰

技術優化方向

• 精準醫療：基于生物標志物篩選適用人群，結合基因編輯技術（如CRISPR）增強干細胞靶向性。
• 聯合療法：干細胞與抗纖維化藥物、免疫抑制劑聯用，可提升療效并減少單次細胞用量。

?臨床轉化加速

• 2024年中國《腎臟病領域十大創新方向》將干細胞列為核心，推動多中心試驗標準化。
• 截至2025年3月全球已有185項臨床試驗覆蓋各種腎病等適應癥，其中已有干細胞治療已進入III期階段

結語

干細胞治療通過抗炎、抗纖維化、組織再生等機制，在延緩腎衰竭、提高生存質量方面展現出顯著優勢，且長期療效穩定。其發展性不僅體現在技術創新，更在于臨床適應癥的擴展和精準醫療的結合，顯著延緩腎衰竭進程并提高生存質量與壽命。盡管仍需克服一些挑戰，但干細胞治療已為腎病治療領域帶來革命性希望，未來或成為慢性腎病管理的核心手段。

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參考資料：

Wang, S. G. ., Wang, S. M. ., Hsu, M. C. ., & Wang, F. N. . (2024). Mesenchymal Stem Cell Therapy for Chronic Kidney Disease (Renal Failure and Multiple Episodes of Nephrolithiasis): A Case Report. Recent Updates in Disease and Health Research Vol. 4, 19–25. https://doi.org/10.9734/bpi/rudhr/v4/7241B

Long-term outcomes of renal AL amyloidosis patients undergoing autologous stem cell transplantation: Validating the performance of the renal staging system Eli Muchtar,  Morie A. Gertz,  Raphael Mwangi,  Hamza Hassan,  Angela Dispenzieri,  Nelson Leung,  Francis K Buadi,  David Dingli,  Andrew Staron,  Vaishali Sanchorawala

Yang L, Ren G, Chen W, et al. Long-term follow-up of autologous peripheral blood hematopoietic stem cell transplantation for refractory lupus nephritis—a series study of 20 patients. Lupus. 2022;31(13):1586-1594. doi:10.1177/09612033221126848

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