帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一種常見的中樞神經系統神經退行性疾病，主要表現為靜止性震顫、肌強直和運動遲緩等癥狀。近年來，干細胞治療帕金森病的研究取得了顯著進展，多項臨床試驗證實了其在治療帕金森病中的潛力，干細胞移植治療帕金森病后患者的運動功能評分顯著改善，生活質量提高。

什么是帕金森病?

帕金森病（Parkinson’s Disease，簡稱PD）是一種慢性、進展性的神經退行性疾病，主要影響運動神經系統。它是由大腦中多巴胺神經遞質的喪失引起的，多巴胺是一種重要的化學物質，它幫助調節身體運動和協調。

帕金森病的確切原因尚不完全清楚，但可能涉及遺傳因素和環境因素的相互作用。目前沒有治愈帕金森病的方法，但有多種治療可以幫助控制癥狀和提高生活質量，包括藥物治療、物理治療、職業治療和干細胞治療等。

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隨著再生醫學的發展，干細胞治療帕金森病（PD）近年來取得了顯著進展，為這一慢性神經退行性疾病帶來了新的希望。

干細胞移植治療帕金森病后，運動功能評分改善，生活質量提高

干細胞治療帕金森病的優勢

神經再生能力：干細胞具有分化為多巴胺能神經元的潛力，可以補充帕金森病患者缺乏的神經元類型，恢復多巴胺的正常水平，改善癥狀。

免疫調節作用：干細胞能夠分泌多種抗炎因子，減輕腦內的炎癥反應，同時抑制促炎細胞因子的產生。

神經保護與抗凋亡作用：干細胞分泌的生長因子和神經營養因子能夠提供一個有利于神經元存活和功能維持的微環境，減少氧化應激、抑制神經元凋亡通路，并促進受損神經元的修復和再生。

促進神經血管生成：干細胞能夠促進血管生成，增強局部血供，支持神經元生存，并通過旁分泌信號激活內源性修復機制，如神經發生和血管生成，進一步促進神經組織的恢復。

改善細胞代謝：干細胞能夠減輕由氧化應激引起的線粒體損傷，并且通過傳遞健康的線粒體給受損細胞來改善其能量代謝狀態，這對于恢復神經元功能尤為重要。

干細胞治療帕金森病的臨床案例

臨床案例一、iPSC 衍生的多巴胺祖細胞治療帕金森病

2020年5月13日，麻省總醫院神經外科在國際期刊《New England Journal of Medicine》上發布了一篇《個性化 iPSC 衍生的多巴胺祖細胞用于治療帕金森病》的研究結果。

研究結果表示：第一次植入后24 個月和第二次植入后18 個月，患者未報告任何不良事件或功能下降。停藥期運動評分在第一次植入后4周為43分，隨后的隨訪時間為33至41分，24 個月時為 33 分。（圖1A和B）

PDQ-39 評分（評估帕金森病相關生活質量，分數越低表示質量越好）在植入時為 62 分，隨訪期間為 2 至 34 分，24 個月時為 2 分。

臨床案例二、骨髓間充質干細胞治療特發性帕金森病

2021年3月27日，德克薩斯大學休斯頓健康科學中心在國際期刊《Movement Disorders》上發布了一篇《同種異體骨髓間充質干細胞在特發性帕金森病中的安全性》的研究成果

研究結果表示：所有患者在 OFF 狀態下進行測試時，運動功能均得到持續改善 。除了 1 名患者在輸注后 3 周出現運動障礙并需要減少多巴胺外，所有患者在輸注后 24 周均維持其基線多巴胺能方案。最高劑量 組 D 對降低 UPDRS 總分、UPDRS 運動分和 H&Y 分數的影響最為顯著。（圖2A-D）

( A ) UPDRS 運動得分。( B ) UPDRS 總分。( C ) MDS-UPDRS 運動得分。( D ) MDS-UPDRS 總分

自我報告的 ADL（日常生活能力判定）分數也是如此，D 組的 ADL 分數在第 3、12 和 24 周顯著增加。在 52 周時，所有組的 PDQ-39 分數均出現臨床顯著下降；D 組的下降最顯著。

臨床案例三、神經干細胞鼻腔內移植治療帕金森病

2024年5月10日，北京協和醫院在國際期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上發布了一篇《人類神經干細胞鼻腔內移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結果。

研究結果顯示：沒有與 ANGE-S003 相關的嚴重不良事件。安全性測試表明沒有安全性問題。腦部 MRI 顯示沒有腫塊形成。在 16 名擁有 12 個月運動障礙協會統一帕金森病評分量表 (MDS-UPDRS) 數據的患者中，從第 3 個月開始一直持續到第 12 個月，在所有時間點均觀察到 MDS-UPDRS 總分顯著改善 。最顯著的改善出現在第 6 個月，平均減少了 19.9 分 。

總結

干細胞治療為帕金森病提供了新的治療策略，改善了患者的運動評分以及生活質量。然而，要實現這一療法的廣泛應用，仍需克服安全性、倫理和技術等方面的挑戰。隨著科學技術的不斷進步和個性化治療方案的完善，干細胞治療有望在未來成為帕金森病患者的主要治療選擇之一，為患者帶來更多的健康福祉。

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