干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展根據(jù)公開(kāi)信息和非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)2023年8月的干細(xì)胞新聞稿整理而成。

2023年8月全球干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的行業(yè)動(dòng)態(tài)

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：BlueRock & bit.bio

BlueRock Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；www.bluerocktx.com ）是一家臨床階段細(xì)胞治療公司，是拜耳（德國(guó)； www.bayer.com）和 bit.bio（英國(guó)； www.bit.com ）全資、獨(dú)立運(yùn)營(yíng)的子公司。 Bio）是一家為新型療法編碼人類(lèi)細(xì)胞的公司，宣布了一項(xiàng)合作和選擇協(xié)議，旨在發(fā)現(xiàn)和制造誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的調(diào)節(jié)性 T 細(xì)胞（Treg），用于創(chuàng)建治療藥物[1]。

根據(jù)協(xié)議條款，bit.bio 將使用其機(jī)器學(xué)習(xí)驅(qū)動(dòng)的發(fā)現(xiàn)平臺(tái)來(lái)識(shí)別轉(zhuǎn)錄因子組合，以將 iPSC 重新編程為 Tregs。該協(xié)議還包括允許 BlueRock 授權(quán) bit.bio 的 opti-ox 精準(zhǔn)細(xì)胞編程技術(shù)來(lái)控制 Treg 細(xì)胞療法中轉(zhuǎn)錄因子組合的表達(dá)。opti-ox 使用雙基因組安全港方法進(jìn)行細(xì)胞編程，bit.bio使用 opti-ox 驅(qū)動(dòng)轉(zhuǎn)錄因子介導(dǎo)的 iPSC 一步快速轉(zhuǎn)化為高度定義的細(xì)胞類(lèi)型。這可以在幾天內(nèi)以工業(yè)規(guī)模實(shí)現(xiàn)，同時(shí)保持卓越的純度和無(wú)與倫比的一致性。

BlueRock 將負(fù)責(zé)此次合作中出現(xiàn)的治療候選藥物的全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。bit.bio 收到預(yù)付款，并有資格獲得合作產(chǎn)生的所有療法的全球銷(xiāo)售的里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)。

合作協(xié)議：CARsgen & Moderna

CARsgen Therapeutics Holdings Limited（中國(guó)；www.carsgen.com）是一家專(zhuān)注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法的公司，宣布CARsgen和Moderna（美國(guó)馬薩諸塞州；www.modernatx.com）已啟動(dòng)一項(xiàng)合作協(xié)議，以研究CARsgen的研究性Claudin18.2 CAR T細(xì)胞候選產(chǎn)品 (CT041) 與 Moderna 的研究性 Claudin18.2 mRNA 癌癥疫苗的組合[ 2 ]。

CT041（satricabtagene autoleucel）是CARsgen的自體CAR T細(xì)胞產(chǎn)品，正在研究用于胃癌、胰腺癌和其他特定消化系統(tǒng)癌癥的潛在治療，目前正在中國(guó)和北美進(jìn)行多項(xiàng)臨床研究。Moderna 正在開(kāi)發(fā)一種研究性現(xiàn)成 mRNA 癌癥疫苗，該疫苗編碼 Claudin18.2 蛋白（一種腫瘤相關(guān)抗原）。此次合作計(jì)劃進(jìn)行臨床前研究和 I 期臨床試驗(yàn)，以評(píng)估 CT041 與 Moderna 的 Claudin18.2 mRNA 癌癥疫苗的組合。

合作協(xié)議：CytoMed & 杭州CNK

CytoMed Therapeutics Limited（新加坡；https://w2.cytomed.sg）是一家總部位于新加坡的生物制藥公司，致力于利用其專(zhuān)有技術(shù)開(kāi)發(fā)新型供體來(lái)源的細(xì)胞免疫療法來(lái)治療各種癌癥，該公司今天宣布與杭州 CNK Therapeutics（中國(guó)；網(wǎng)站未找到）簽署諒解備忘錄[ 3 ]。根據(jù)該協(xié)議，CytoMed 可以利用 CNK 的 PiggyBac 技術(shù)，通過(guò)非病毒基因編輯方法將嵌合抗原受體 (CAR) 基因永久移植到其 γδ (γδ) T 細(xì)胞中。

合作協(xié)議：XNK & Karolinska

XNK Therapeutics（瑞典；https://xnktherapeutics.com ）已與卡羅林斯卡大學(xué)醫(yī)院（瑞典； www.karolinskahospital.com ）建立研究合作，以評(píng)估該公司的自體自然殺傷（NK）細(xì)胞療法候選藥物 XNK02 的適用性作為治療急性髓系白血病（AML）的新療法[ 4 ]。

XNK 將與卡羅林斯卡大學(xué)醫(yī)院合作，對(duì) AML 患者的免疫細(xì)胞進(jìn)行大規(guī)模生物反應(yīng)器培養(yǎng)研究。這些細(xì)胞將使用 XNK 的專(zhuān)有技術(shù)進(jìn)行激活和擴(kuò)增。該研究旨在進(jìn)一步研究擴(kuò)增過(guò)程（NK 細(xì)胞生長(zhǎng)），并研究擴(kuò)增的 NK 細(xì)胞在離體殺死患者自身腫瘤細(xì)胞的能力方面的特性。

合作協(xié)議：Cellares 和 Bristol Myers Squibb

Cellares（美國(guó)加利福尼亞州；www.cellares.com）是第一個(gè)致力于臨床和工業(yè)規(guī)模細(xì)胞治療制造的綜合開(kāi)發(fā)和制造組織 (IDMO)，宣布全球生物制藥公司和細(xì)胞治療開(kāi)發(fā)商百時(shí)美施貴寶（美國(guó)紐約） ; www.bms.com）已加入其技術(shù)采用合作伙伴 (TAP) 計(jì)劃 [ 5 ]。作為協(xié)議的一部分，百時(shí)美施貴寶將使用 Cellares 的自動(dòng)化制造平臺(tái) Cell Shuttle 進(jìn)入概念驗(yàn)證轉(zhuǎn)移流程，用于制造其一種 CAR-T 細(xì)胞療法。

Cellares 的 TAP 計(jì)劃為細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)商提供了一個(gè)快速、低風(fēng)險(xiǎn)的機(jī)會(huì)，可以在其管道產(chǎn)品中采用該公司的自動(dòng)化制造技術(shù)。百時(shí)美施貴寶正在利用該計(jì)劃來(lái)評(píng)估自動(dòng)化制造流程并生成可比數(shù)據(jù)，確認(rèn) Cell Shuttle 是一種可行、經(jīng)濟(jì)高效且可擴(kuò)展的細(xì)胞療法制造解決方案。

Cellares 的靈活制造技術(shù)支持自體和同種異體細(xì)胞治療過(guò)程以及大約 90% 的細(xì)胞治療方式。通過(guò)公司的 TAP 計(jì)劃，僅需6個(gè)月即可將手動(dòng)流程實(shí)現(xiàn)自動(dòng)化，并將技術(shù)轉(zhuǎn)移到 Cellares 的自動(dòng)化 Cell Shuttle 平臺(tái)上。根據(jù)TAP計(jì)劃，參與的細(xì)胞治療開(kāi)發(fā)商可以在臨床前開(kāi)發(fā)期間、臨床中或監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)后的任何階段將其細(xì)胞治療過(guò)程技術(shù)轉(zhuǎn)移到Cell Shuttle上。得益于自動(dòng)化、標(biāo)準(zhǔn)化和軟件定義制造，此后的每項(xiàng)技術(shù)轉(zhuǎn)移都是即時(shí)的，可轉(zhuǎn)移到世界上任何其他 IDMO 智能工廠的任何其他 Cell Shuttle。

戰(zhàn)略合作協(xié)議：金斯瑞與T-MAXIMUM

生命科學(xué)研究工具和服務(wù)提供商金斯瑞生物科技（美國(guó)新澤西州；www.genscript.com ）和開(kāi)創(chuàng)通用細(xì)胞療法的生物技術(shù)公司天美生物科技（中國(guó)； www.t-maximum.com）成立一項(xiàng)戰(zhàn)略合作協(xié)議，使T-MAXIMUM能夠使用金斯瑞的CRISPR核酸試劑開(kāi)發(fā)CAR-T細(xì)胞療法[ 6 ]。

金斯瑞將為T(mén)-MAXIMUM Biotech提供各種CRISPR試劑，以支持其通用CAR-T產(chǎn)品從發(fā)現(xiàn)到商業(yè)化的開(kāi)發(fā)。與金斯瑞的合作將支持T-MAXIMUM Biotech的戰(zhàn)略發(fā)展計(jì)劃，將多個(gè)產(chǎn)品推進(jìn)到II期臨床研究階段，并在未來(lái)5年內(nèi)將產(chǎn)品推向市場(chǎng)。

臨床試驗(yàn)

多能干細(xì)胞

藍(lán)石

拜耳（德國(guó)；www.bayer.com）和 BlueRock Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；www.bluerocktx.com）是一家臨床階段細(xì)胞治療公司，也是拜耳公司全資獨(dú)立運(yùn)營(yíng)的子公司，公布了該階段積極數(shù)據(jù)的詳細(xì)信息我對(duì) bemdaneprocel (BRT-DA01) 進(jìn)行了臨床試驗(yàn)，這是一種多能干細(xì)胞衍生的治療帕金森病的研究療法 [ 7-9 ]。

該研究達(dá)到了證明低劑量和高劑量組的所有 12 名參與者的安全性和耐受性的主要目標(biāo)，并且在 1 年內(nèi)沒(méi)有報(bào)告與 bemdaneprocel 相關(guān)的嚴(yán)重不良事件 (SAE)。據(jù)報(bào)道，有兩起與 bemdaneprocel 無(wú)關(guān)的 SAE，其中一起癲癇發(fā)作歸因于外科手術(shù)，還有一起新冠病例。兩者均已解決，無(wú)后遺癥。此外，¹⁸ F-DOPA PET 成像掃描顯示了低劑量和高劑量組中細(xì)胞存活和植入的證據(jù)。¹⁸ F-DOPA PET 成像是一種神經(jīng)放射學(xué)技術(shù)，用于可視化和評(píng)估帕金森病的多巴胺能活動(dòng)。

根據(jù)MDS統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表第三部分（MDS-UPDRS第三部分）和豪瑟日記（這些工具使用的工具）的評(píng)估，兩個(gè)隊(duì)列的次要探索性臨床終點(diǎn)均有所改善，高劑量隊(duì)列的參與者顯示出更大的改善評(píng)估帕金森病運(yùn)動(dòng)癥狀的嚴(yán)重程度。根據(jù)這些結(jié)果，一項(xiàng) II 期研究正在進(jìn)行中，預(yù)計(jì)將于 2024 年上半年開(kāi)始招募患者。

Bemdaneprocel (BRT-DA01) 是一種研究性細(xì)胞療法，旨在替代帕金森病中丟失的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。這些多巴胺能神經(jīng)元前體源自多能干細(xì)胞（PSC），即人類(lèi)胚胎干細(xì)胞。在外科手術(shù)中，這些神經(jīng)元前體被植入帕金森病患者的大腦中。移植后，它們有可能重塑受到帕金森氏癥嚴(yán)重影響的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，并恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)功能。

這項(xiàng) I 期研究是一項(xiàng)多中心、多地點(diǎn)、開(kāi)放標(biāo)簽、非隨機(jī)、非對(duì)照研究。12 名受試者接受了兩種不同劑量水平的 bemdaneprocel 細(xì)胞之一的手術(shù)移植到雙側(cè)連合后殼核，并接受了為期 1 年的免疫抑制方案。A 組（5 名受試者）的每個(gè)殼核接受了 90 萬(wàn)個(gè)細(xì)胞的劑量。B 組（七名受試者）的每個(gè)殼核接受了 270 萬(wàn)個(gè)細(xì)胞。在一年后評(píng)估安全性和耐受性，以及細(xì)胞存活和運(yùn)動(dòng)影響的證據(jù)。還評(píng)估了移植的可行性。所有評(píng)估將持續(xù)兩年以上。

免疫細(xì)胞

阿尼克薩

Anixa Biosciences（美國(guó)加利福尼亞州；www.anixa.com）是一家專(zhuān)注于癌癥治療和預(yù)防的生物技術(shù)公司，宣布已開(kāi)始治療正在進(jìn)行的 Anixa 新型嵌合抗原受體 T- 臨床試驗(yàn)中的第三位患者。卵巢癌的細(xì)胞（CAR-T）療法[ 10 , 11 ]。

這項(xiàng)研究是在莫菲特癌癥中心進(jìn)行的，是一項(xiàng)劑量遞增的 I 期試驗(yàn)，旨在評(píng)估該療法的安全性。確定針對(duì)卵泡刺激素受體 (FSHR) 的 T 細(xì)胞的最大耐受劑量；并初步評(píng)估臨床活性。所有參加試驗(yàn)的患者都患有正在進(jìn)展的疾病，并且至少兩次（但通常是更多）治療干預(yù)措施失敗。

第三名患者接受了與試驗(yàn)中第一名和第二名患者相同劑量的工程化 T 細(xì)胞。假設(shè)第三名患者的安全性得到驗(yàn)證，就像前兩名患者的情況一樣，Anixa 預(yù)計(jì)將于 2023 年第四季度開(kāi)始第二組的治療。參加第二組的患者將接受大約三倍的細(xì)胞劑量與第一批相比。

Anixa 治療中使用的 CAR-T 方法被稱(chēng)為嵌合內(nèi)分泌受體 T 細(xì)胞 (CER-T)，因?yàn)楣こ袒?T 細(xì)胞的靶標(biāo)是內(nèi)分泌受體。雖然 CAR-T 療法已在某些血液腫瘤中顯示出療效，但在卵巢癌等實(shí)體瘤中重現(xiàn)相同的結(jié)果已被證明具有挑戰(zhàn)性。造成這一困難的原因之一是，有效的 CAR-T 療法需要攻擊僅存在于靶細(xì)胞上的特定抗原，以避免對(duì)健康細(xì)胞產(chǎn)生負(fù)面影響。Anixa 的 I 期研究中正在評(píng)估的細(xì)胞療法與傳統(tǒng)的 CAR-T 療法不同，它的目標(biāo)是 FSHR，研究表明 FSHR 只在健康成年女性的卵巢細(xì)胞上表達(dá)。

CARsgen

CARsgen Therapeutics Holdings Limited（中國(guó)；www.carsgen.com）是一家專(zhuān)注于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR T細(xì)胞療法的公司，宣布CARsgen已啟動(dòng)CT041臨床試驗(yàn)II期患者入組在美國(guó)，用于治療 CLDN18.2 陽(yáng)性晚期胃癌/胃食管交界癌，且患者之前至少接受過(guò)兩次全身治療失敗 [ 12 ]。二期試驗(yàn)已經(jīng)在中國(guó)進(jìn)行[ 13 ]。

其他

埃格勒

Aegle Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州： https: //aegletherapeutics.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)新型細(xì)胞外囊泡（EV）療法來(lái)治療罕見(jiàn)和嚴(yán)重的疾病，該公司宣布首例患者已在 I/期臨床試驗(yàn)中接受給藥AGLE-102?治療嚴(yán)重二度燒傷的IIa臨床試驗(yàn)[ 14 , 15 ]。AGLE-102 是一種研究產(chǎn)品，由使用 Aegle 專(zhuān)有和專(zhuān)利方法從同種異體干細(xì)胞中分離出的天然細(xì)胞外囊泡組成。該產(chǎn)品是細(xì)胞衍生的納米顆粒的復(fù)合材料，含有活性生物分子，包括具有組織再生、免疫調(diào)節(jié)和抗炎特性的蛋白質(zhì)和核酸。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購(gòu)……

綠燈

阿塞爾克斯

Arcellx（美國(guó)加利福尼亞州；www.arcellx.com）是一家生物技術(shù)公司，通過(guò)為癌癥和其他疾病患者開(kāi)發(fā)創(chuàng)新免疫療法來(lái)重新構(gòu)想細(xì)胞療法，該公司宣布美國(guó) FDA 已解除對(duì)該公司 CART 的部分臨床限制-ddBCMA 用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤 (r/r MM) 患者的研究性新藥 [ 16 , 17 ]。在部分臨床暫停期間，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)了所有 17 名已入組但在暫停前尚未給藥的患者的給藥，從而最大限度地減少了患者和臨床醫(yī)生的治療中斷。

阿斯彭神經(jīng)科學(xué)

Aspen Neuroscience（美國(guó)加利福尼亞州；https://aspenneuroscience.com）宣布美國(guó) FDA 已批準(zhǔn)其 IND 申請(qǐng)，使該公司能夠繼續(xù)進(jìn)行 ANPD001 的臨床試驗(yàn)，ANPD001 是一種治療帕金森病的個(gè)性化（自體）細(xì)胞療法通過(guò)替換丟失的多巴胺神經(jīng)元[ 18 ]。

接下來(lái)，阿斯彭計(jì)劃針對(duì)中度至重度帕金森病患者啟動(dòng)一項(xiàng)首例 I/IIa 期臨床試驗(yàn)。在此之前，該公司進(jìn)行了 2022 年試驗(yàn)準(zhǔn)備篩選隊(duì)列研究，為臨床試驗(yàn)的潛在患者候選人篩選、招募并開(kāi)始制造細(xì)胞。這項(xiàng)研究將是美國(guó)首個(gè)針對(duì)自體 iPSC 衍生療法的多中心 I/IIa 期試驗(yàn)。

Aspen 的自體方法使用從患者自身皮膚細(xì)胞開(kāi)發(fā)的 iPSC 來(lái)制造多巴胺神經(jīng)元前體細(xì)胞 (DANPC)。然后在植入之前，使用強(qiáng)大的質(zhì)量控制分析（包括阿斯彭專(zhuān)有的基于人工智能的基因組學(xué)測(cè)試）評(píng)估這些細(xì)胞的潛在活性。

影響因素

ImmPACT Bio USA（美國(guó)加利福尼亞州；https://immpact-bio.com）是一家臨床階段公司，開(kāi)發(fā)基于邏輯門(mén)的變革性 CAR T 細(xì)胞療法，用于治療癌癥和自身免疫性疾病，該公司宣布美國(guó) FDA 已批準(zhǔn)該療法IMPT-514 的 IND 申請(qǐng)是一種雙特異性 CD19/CD20 CAR T 療法，用于治療活動(dòng)性、難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡 [ 19 ]。

哈佛儀器

哈佛儀器再生技術(shù)公司（美國(guó)馬薩諸塞州；www.harvardapparatus.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，開(kāi)發(fā)體內(nèi)器官再生技術(shù)以治療嚴(yán)重疾病，該公司宣布其主導(dǎo)產(chǎn)品孤兒病申請(qǐng)獲得批準(zhǔn)。 EMA 的 Cellspan 食管植入物 [ 20 ]。孤兒病指定被批準(zhǔn)用于治療食管閉鎖，這是一種先天性疾病，兒童出生時(shí)食管不完整、發(fā)育不全。全世界食管閉鎖的發(fā)病率估計(jì)為 1/2500 至 1/4000 活產(chǎn)嬰兒。

凱雷西斯

Kerecis?（冰島；www.kerecis.com）宣布為其 Kerecis Shield? 產(chǎn)品線提供快速保險(xiǎn)。在很短的時(shí)間內(nèi)，超過(guò) 40% 的醫(yī)療保險(xiǎn)人群享受到該產(chǎn)品的承保 [ 21 ]。Kerecis 率先在細(xì)胞治療、組織再生和保護(hù)中使用可持續(xù)來(lái)源的魚(yú)皮和脂肪酸。今年早些時(shí)候宣布的 Kerecis Shield 產(chǎn)品線將 Kerecis 醫(yī)用魚(yú)皮移植物與硅膠接觸層集成在一起，為慢性和復(fù)雜傷口提供先進(jìn)的治療。旗艦產(chǎn)品盾牌粘合劑具有硅膠接觸層，與魚(yú)皮重疊，有助于將移植物固定到位。Shield 的初始版本有 20 毫米和 30 毫米圓形移植物。多個(gè) Medicare 行政承包商已批準(zhǔn) Kerecis Shield 的承保范圍。Kerecis 不斷擴(kuò)大的產(chǎn)品組合包括 SurgiBind ^? /SurgiClose ^?，用于醫(yī)院手術(shù)室的重建手術(shù)；GraftGuide ^?，主要出售給燒傷中心；MariGen ^?和 Shield? 出售給醫(yī)療機(jī)構(gòu)用于治療糖尿病和其他慢性傷口。

奈瑟拉

Nexcella（美國(guó)加利福尼亞州；https://nexcella.com）是一家臨床階段生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)用于腫瘤學(xué)和其他適應(yīng)癥的新型細(xì)胞療法，該公司宣布美國(guó) FDA 已授予 NXC 孤兒藥資格-201用于治療危及生命的血癌、多發(fā)性骨髓瘤[ 22 ]。NXC-201是下一代CAR-T細(xì)胞療法，目前正在Ib/2a期臨床試驗(yàn)NEXICART-1中進(jìn)行評(píng)估[ 23 ]。截至 2023 年 2 月 9 日，針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤和復(fù)發(fā)/難治性 AL 淀粉樣變性的 BCMA 靶向 CAR-T NXC-201 在 58 名患者中的每個(gè)適應(yīng)癥中分別產(chǎn)生了 92% 和 100% 的緩解率。

奧瑞賽爾

Oricell Therapeutics（中國(guó)；www.oricell.com/en ）的 OriCAR-017 的 IND 申請(qǐng)已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（中國(guó)，http://english.nmpa.gov.cn ）的批準(zhǔn)。 -edge CAR-T 細(xì)胞療法靶向 GPRC5D（一種 G 蛋白偶聯(lián)受體），在多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞中高表達(dá)，同時(shí)在正常組織中保持低水平，以對(duì)抗 RRMM [ 24 ]。

紅燈

中胚層

Mesoblast（澳大利亞；www.mesoblast.com）是一家開(kāi)發(fā)治療炎癥性疾病的同種異體細(xì)胞藥物的公司，該公司宣布，美國(guó) FDA 已對(duì)其重新提交的用于治療兒科疾病的 remestemcel-L 生物制劑許可申請(qǐng) (BLA) 做出了完整答復(fù)類(lèi)固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），需要更多數(shù)據(jù)來(lái)支持上市批準(zhǔn)[ 25 ]。為了獲得所需的數(shù)據(jù)，Mesoblast 將對(duì)死亡率最高的風(fēng)險(xiǎn)最高的成年人進(jìn)行有針對(duì)性的對(duì)照研究。

這項(xiàng)成人研究符合我們的整體商業(yè)策略，該策略設(shè)想了從兒科到成人SR-aGVHD適應(yīng)癥的有序進(jìn)展。成人占SR-aGVHD市場(chǎng)的80%。2023 年 1 月重新提交的 BLA 包括國(guó)際血液和骨髓移植研究中心 (CIBMTR； https://cibmtr.org )進(jìn)行的3期試驗(yàn)的長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)，顯示經(jīng)過(guò)4年多的治療，存活率為50%對(duì)3期試驗(yàn)中接受 remestemcel-L 治療的患者進(jìn)行隨訪，根據(jù)疾病嚴(yán)重程度，預(yù)計(jì)2年生存率低于20%。重新提交的內(nèi)容還包括一項(xiàng)事后傾向匹配研究，顯示西奈山急性GVHD國(guó)際聯(lián)盟 (MAGIC) 確定的最高風(fēng)險(xiǎn)患者中，remestemcel-L 的 6 個(gè)月生存率為67%，而其他未經(jīng)批準(zhǔn)的療法為 10%。

資本市場(chǎng)與金融

酒窖

Cellares（美國(guó)加利福尼亞州；www.cellares.com）是第一個(gè)致力于臨床和工業(yè)規(guī)模細(xì)胞治療制造的綜合開(kāi)發(fā)和制造組織（IDMO），已獲得 2.55 億美元的 C 輪融資 [ 26 ]。Cellares 將利用新資金推出世界上第一個(gè)商業(yè)規(guī)模的 IDMO 智能工廠，該工廠無(wú)縫集成先進(jìn)的機(jī)器人技術(shù)、專(zhuān)用技術(shù)和互連軟件。位于美國(guó)新澤西州的 IDMO 智能工廠占地11,000 m ²（118,000 平方英尺），每年將能夠生產(chǎn) 40,000 個(gè)細(xì)胞治療批次。通過(guò)利用集成技術(shù)，IDMO 智能工廠每年可以生產(chǎn)比傳統(tǒng) CDMO 設(shè)施多十倍的細(xì)胞治療批次，即使占地面積和勞動(dòng)力相同。Cellares 的智能工廠將部署在世界各地，以使細(xì)胞治療行業(yè)能夠滿足全球患者的需求。

格雷塞爾

亙喜生物（中國(guó)；www.gracellbio.com）是一家全球臨床階段生物制藥公司，致力于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新且高效的細(xì)胞療法來(lái)治療癌癥和自身免疫性疾病，宣布完成高達(dá) 1.5 億美元的私募融資，頂級(jí)醫(yī)療保健投資者財(cái)團(tuán)[ 27 ]。該公司將獲得 1 億美元的預(yù)融資，另外還將獲得最多 5000 萬(wàn)美元的額外融資，用于行使認(rèn)股權(quán)證。預(yù)計(jì)總?cè)谫Y將把現(xiàn)金跑道延長(zhǎng)至 2026 年下半年。

基維爾納

Kyverna Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；https://kyvernatx.com）是一家臨床階段細(xì)胞治療公司，其使命是為自身免疫性疾病設(shè)計(jì)一種新型療法，已完成超額認(rèn)購(gòu)的 6000 萬(wàn)美元 B 輪融資延期，使 B 輪融資總額達(dá)到 1.45 億美元[ 28 ]。Kyverna 的抗 CD19 CAR T 細(xì)胞療法 KYV-101 和 KYV-201 專(zhuān)門(mén)針對(duì) CD19，這是一種在 B 細(xì)胞表面表達(dá)的蛋白質(zhì)，與包括狼瘡性腎炎在內(nèi)的多種自身免疫性疾病有關(guān)。

神經(jīng)鏈接

Neuralink（美國(guó)加利福尼亞州；https://neuralink.com/）是一家腦機(jī)接口公司，在上一輪風(fēng)險(xiǎn)投資中獲得了 2.8 億美元 [ 29 ]。新的融資使 Neuralink 的資金規(guī)模遠(yuǎn)遠(yuǎn)突破了 5 億大關(guān)。這些資金可能會(huì)用于即將進(jìn)行的 Neuralink 植入物的臨床試驗(yàn)。大腦植入物密封在生物相容性外殼中，包含先進(jìn)的定制低功耗芯片和電子設(shè)備，通過(guò)分布在 64 個(gè)線程上的 1024 個(gè)電極記錄神經(jīng)活動(dòng)。這些高度靈活的超細(xì)線程處理神經(jīng)信號(hào)，將其無(wú)線傳輸?shù)?Neuralink 應(yīng)用程序，該應(yīng)用程序?qū)?shù)據(jù)流解碼為動(dòng)作。它旨在通過(guò)僅使用神經(jīng)信號(hào)控制外部技術(shù)來(lái)幫助嚴(yán)重癱瘓患者恢復(fù)溝通能力。患者將能夠通過(guò)藍(lán)牙連接控制外部鼠標(biāo)和鍵盤(pán)。

波塞達(dá)與安斯泰拉斯

Poseida Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；https://poseida.com）是一家臨床階段的細(xì)胞和基因治療公司，致力于為癌癥和罕見(jiàn)疾病患者開(kāi)發(fā)新型治療方法，宣布獲得安斯泰來(lái) (Astellas) 5000 萬(wàn)美元的戰(zhàn)略投資。日本；www.astellas.com），包括以每股 3.00 美元的價(jià)格購(gòu)買(mǎi) 8,333,333 股普通股，總購(gòu)買(mǎi)價(jià)為 2500 萬(wàn)美元，并為某些戰(zhàn)略權(quán)利額外一次性支付 2500 萬(wàn)美元，并提供了業(yè)務(wù)更新[ 30 ]。

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