一支定價僅為美國同類產品七十分之一的干細胞注射液，正從實驗室液氮罐走向醫院病房，為曾經無藥可用的移植并發癥患者開啟生命新通道。

19800元干細胞藥物首張處方落地！到底能治療什么病？哪些患者受益？

2025年6月5日，北京大學人民醫院血液科診室，黃曉軍院士開出了一張意義非凡的處方——中國首款獲批上市的干細胞藥物“艾米邁托賽注射液”（商品名：睿鉑生）正式進入臨床應用。

第二天下午13點32分，首支藥物成功注入患者體內，標志著中國細胞治療從實驗室研究邁入標準化藥物時代。

這款由鉑生卓越生物科技研發的干細胞藥物單次治療定價19800元，8次為一個完整療程，總費用約15.8萬元。而就在半年前，美國FDA批準的同類適應癥干細胞藥物Ryoncil單劑價格高達19.4萬美元（約139萬元人民幣），中國患者的治療成本僅為美國的1/10到1/70。

01 首款干細胞藥物落地中國，價格體系重構

2025年1月2日，國家藥監局通過優先審評審批程序，附條件批準艾米邁托賽注射液上市。這款藥物核心成分是人臍帶間充質干細胞，符合嚴格的藥品生產質量管理規范（GMP）標準。

從獲批到首張處方開出僅五個月時間，彰顯了中國在細胞治療領域的審批效率。藥物研發方鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（簡稱“鉑生生物”）也由此成為中國首家成功將干細胞藥物推向市場的企業。

干細胞治療的高昂成本曾是橫亙在患者與醫療體系之間的“經濟鴻溝”。此次國產干細胞藥物的普惠定價，使原本需賣房借貸的“天價治療”首次進入工薪家庭可籌款范圍。

橫向對比國際市場：

• 美國Ryoncil：單劑19.4萬美元，完整療程約155萬美元（1114萬元人民幣）
• 日本治療aGVHD的骨髓間充質干細胞Temcell：7700美元/袋，標準療程總費用12.3萬-18.5萬美元
• 韓國Cartistem（退行性關節炎）：每劑1.9萬-2.1萬美元

中國首款干細胞藥物以不足2萬元的單次治療費用，打破了國際市場的價格天花板，展現出“中國智造”的成本控制優勢與創新實力。

02 明確適應癥：拯救移植并發癥患者

艾米邁托賽注射液獲批的適應癥明確而精準：用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植后的一種嚴重并發癥。當患者（如白血病、淋巴瘤患者）接受他人造血干細胞移植后，供者的淋巴細胞會攻擊受者組織，引發一類多器官綜合征。

這種疾病主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面，表現為組織炎癥、纖維化等。其中消化道受累尤為兇險，患者可能出現嚴重腹瀉、腹痛和消化道出血，每天腹瀉量可達2000毫升以上，嚴重影響營養吸收和生活質量。

此前，這類患者在激素治療失敗后生存率極低，面臨無藥可用的困境。臨床試驗數據顯示，接受艾米邁托賽治療的54名接受異基因造血干細胞移植后患SR-aGVHD的兒童患者中，16名（30%）達到完全緩解，22名（41%）達到部分緩解。

干細胞治療機制在于間充質干細胞具有強大免疫調節功能。它們通過抑制過度激活的免疫細胞，調控炎癥因子釋放，重建免疫平衡，從而緩解移植物抗宿主病的癥狀。

03 精準覆蓋：誰將受益？

艾米邁托賽的受益人群明確而集中：

• 年齡要求：14歲以上患者
• 疾病階段：接受異基因造血干細胞移植后出現急性移植物抗宿主病
• 治療經歷：激素治療失敗且消化道癥狀為主

實際受益人群主要為血液腫瘤患者。根據北京大學人民醫院血液科數據，中國每年約有1萬名患者接受異基因造血干細胞移植，其中30%-50%會發生急性GVHD，約半數對一線激素治療反應不佳。

除直接療效外，這款藥物的落地還帶來了治療效率的革命。從藥物出庫到患者給藥，全程僅需32小時：

1. 智能追溯系統：全程掃碼記錄清洗、質檢、包裝等27道工序；
2. 專業冷鏈運輸：采用-80℃溫控箱配送，12小時內直達醫院；
3. 精準醫療閉環：患者家屬通過專屬APP掃碼驗證藥品信息；

這種效率使急需患者無需漫長等待或海外奔波，國內三甲醫院即可獲得及時救治。

04 正在開發的適應癥？

近日，301醫院已啟動三項以艾米邁托賽注射液為研究對象的臨床試驗，標志著其適應癥范圍正從罕見病（aGVHD）向更常見的重大疾病拓展，包括：

血管抗衰老研究：評價艾米邁托賽在改善血管內皮功能和延緩動脈硬化進程方面的療效，促進健康老齡化，計劃招募140人，進行4-7次靜脈輸注；

糖尿病腎病研究：通過降低蛋白尿、改善腎功能指標，探討干細胞療法對腎臟長期保護的有效性；

急性腎損傷研究：針對住院重癥患者，研究干細胞治療對急性腎損傷后腎功能快速恢復影響及安全性。

301醫院這三項研究的選擇建立在堅實的科學基礎之上。MSC（間充質干細胞）最被驗證的機制是同步實現抗炎與促血管生成——這既優化了炎癥環境，又促進了VEGF等因子的分泌，直接關聯血管老化和腎臟微循環障礙等關鍵病理過程。選擇急性腎損傷（AKI）作為研究對象同樣基于其獨特的臨床特性：作為進展迅速、治療窗口期短且當前方案匱乏的疾病，AKI的快速演變使得干細胞治療的潛在效果能在較短時間內顯現，極大便利于臨床試驗中對干細胞有效性的明確觀察。

04 價格普惠背后的技術革命

19800元的單次治療定價背后，是一場干細胞生產技術的革命性突破：

• 三維微載體培養技術：應用清華大學生物醫學工程學院基于3D微載體的干細胞規模化培養技術
• 自動化封閉式生產線：實現自動化、連續性、密閉式的三維細胞制備工藝管線
• 規模化生產突破：單批次即可完成百億甚至千億量級的細胞生產制備

傳統細胞培養生產方式面臨人工成本高、生產空間需求大、細胞產品批次生產數量有限的問題。而華龕生物的三維培養技術解決了這些瓶頸，極大提升了研發及生產效率，顯著降低細胞生產制備過程中的耗材、人力和時間成本。

這種技術突破帶來的成本優勢顯而易見。2025年3月海南博鰲樂城干細胞大會公布的三項干細胞治療官方定價中：

• 膝骨關節炎：脂肪間充質干細胞單次注射3.6萬元
• COPD：氣道基底層干細胞治療單次15萬元
• 心力衰竭：臍帶來源間充質干細胞總費用18萬元

而艾米邁托賽注射液以19800元/6000萬單位的定價，將同適應癥治療成本降至博鰲技術服務價格的25%。

05 支付創新與可及性挑戰

盡管艾米邁托賽的定價顯著低于國際水平，但15.8萬元的完整療程費用仍超出許多中國家庭的經濟承受能力。由于干細胞療法適應癥多為罕見病，患者基數較小，醫保談判面臨較大阻力。

2025年6月19日，眾安保險宣布重要突破：旗下核心健康險產品系列尊享e生、眾民保，均可對符合適應癥要求的艾米邁托賽注射液使用進行理賠，責任內最高賠付比例100%。

“我們作為鉑生生物的戰略合作伙伴，期待通過保險創新提升藥物可及性。”眾安保險相關負責人表示。阿里健康也將在藥品全生命周期信息化追溯、全渠道獨家經銷、數字化患者健康管理等方面提供支持。

對于醫保納入路徑，行業預測未來3-5年干細胞治療將呈階梯式發展：

• 2025-2026年：關鍵技術突破，國產培養基替代進口節省25%成本，部分省市將特定適應癥納入大病保險
• 2027-2028年：通用型干細胞技術成熟，建成5大區域制備中心，國家醫保目錄納入3-5種干細胞療法
• 2029年后：3D生物打印實現個性化定制，治療費用穩定在1-3萬元/療程，基本醫保報銷比例達50-70%

鑒于國內CAR-T療法尚未納入醫保目錄的現狀，業內正在探索“商保先行+分期支付”等創新模式，提升患者可及性。

06 國際視野下的中國突破

中國首款干細胞藥物的上市恰逢全球細胞治療加速發展期：

• 歐洲：2025年6月20日，歐洲藥品管理局（EMA）建議為Zemcelpro（多羅庫貝細胞/未擴增臍帶血細胞）授予有條件上市許可，用于治療成年血液惡性腫瘤患者
• 澳大利亞：Cynata Therapeutics公司的iPSC衍生的間充質干細胞產品CYP-001已進入臨床II期，治療移植物抗宿主病
• 美國：2024年12月18日，FDA批準首款MSC療法Ryoncil上市，用于治療兒童SR-aGVHD

全球干細胞治療格局中，間充質干細胞因其來源廣泛、免疫原性低、多向分化能力及強大免疫調節功能等特點，成為海內外干細胞療法的研究核心。據統計，全球范圍內已有超過1300項MSCs相關臨床試驗，覆蓋骨科疾病、心血管疾病、免疫性疾病等多個治療領域。

在這一全球競爭中，中國以價格優勢和技術創新開辟了獨特發展路徑。鉑生卓越生物科技采用的3D微載體懸浮培養的自動化、連續性、密閉式的干細胞制備工藝，實現了單批次百億/千億量級干細胞生產，為全球干細胞療法的研發與商業化應用開辟了新道路。

07 未來已來：通向治愈的新路徑

隨著艾米邁托賽注射液首張處方的開出，中國干細胞治療正式從科研探索邁入標準化藥物治療時代。目前國內已有超過20款干細胞藥物處于臨床試驗階段，適應癥覆蓋GVHD、骨關節炎、心力衰竭等。

中國人民解放軍總醫院（301醫院）正針對艾米邁托賽注射液治療更多適應癥招募臨床受試患者，包括急性腎損傷、糖尿病腎病、血管衰老3。這些研究有望進一步拓展干細胞藥物的應用邊界。

在政策層面，中國也在全面加速干細胞技術臨床轉化：

• 2024年初：CDE發布《間充質干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術指導原則》
• 2024年2月：新修訂《產業結構調整指導目錄》將細胞治療藥物列入鼓勵類產業
• 2024年5月：北京藥監局核發全國首張干細胞《藥物生產許可證》
• 2025年6月：CDE發布《先進治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》

這些政策紅利直接帶動產業資本活躍。2024年國內細胞治療行業共發生53起融資事件，50家企業合計融資超35億元。

總結

從移植物抗宿主病到糖尿病，從血液腫瘤到自身免疫疾病，中國細胞治療版圖正加速擴展。隨著自動化培養系統全面替代人工操作，國產培養基替代進口產品，未來三年干細胞治療費用有望降至5-8萬元。當技術創新與支付體系共同突破，曾經遙不可及的“治愈”正逐步成為現實。

免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發布的信息不能替代醫生或藥劑師的專業建議。如有版權等疑問，請隨時聯系我。