對十三屆全國人大五次會議第0123號建議的答復(fù)

國藥監(jiān)建〔2022〕15號

關(guān)于大力推動干細胞應(yīng)用轉(zhuǎn)化

大力發(fā)展國家干細胞產(chǎn)業(yè)促進機制的建議

來源：國家藥品監(jiān)督管理局

細胞治療技術(shù)是近年來國際醫(yī)學前沿重點發(fā)展領(lǐng)域，國家藥監(jiān)局高度重視包括干細胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評能力建設(shè)和技術(shù)規(guī)范研究工作。

一、明確細胞治療產(chǎn)品的注冊申報路徑，增強產(chǎn)業(yè)研發(fā)信心

近年來，我國細胞治療類產(chǎn)品研究發(fā)展迅速，為更好的管理和服務(wù)相關(guān)科研機構(gòu)和企業(yè)，《藥品注冊管理辦法》及其配套文件明確了按照藥品進行管理的細胞治療產(chǎn)品的申報注冊路徑，極大的提高了國內(nèi)企業(yè)開展細胞和基因治療等先進生物技術(shù)產(chǎn)品研發(fā)申報的積極性。

二、研究制定干細胞研究相關(guān)技術(shù)指導原則

2017年，原食品藥品監(jiān)管總局通過發(fā)布《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》，明確了細胞治療產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化路徑和申報要求。綜合考慮干細胞相關(guān)產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化過程中對監(jiān)管和評價體系的需求，國家藥監(jiān)局藥審中心于2021年發(fā)布《免疫細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則（試行）》、《基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導原則（試行）》，于2022年發(fā)布《免疫細胞治療產(chǎn)品藥學研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》，持續(xù)完善技術(shù)評價體系。

三、積極探索細胞治療產(chǎn)品上市后監(jiān)管路徑

在前期調(diào)研和研究的基礎(chǔ)上，國家藥監(jiān)局著手在原有藥品監(jiān)管法規(guī)體系基礎(chǔ)上，積極探索細胞治療類產(chǎn)品上市后的監(jiān)管路徑、手段和監(jiān)管措施。為促進我國干細胞研究與應(yīng)用科學、有序、健康發(fā)展，針對細胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)管理的特殊性，國家藥監(jiān)局研究起草了《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》細胞治療產(chǎn)品附錄，以規(guī)范細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)和質(zhì)量控制行為，現(xiàn)已公開征求意見。

下一步，國家藥監(jiān)局將與國家有關(guān)部門按照各自的職責，建立有效運行的監(jiān)管體系，繼續(xù)完善相關(guān)管理規(guī)范和技術(shù)標準，為我國細胞治療領(lǐng)域健康發(fā)展營造良好環(huán)境。

《關(guān)于進一步推進我國干細胞產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的提案》

細胞治療技術(shù)是近年來國際醫(yī)學前沿重點發(fā)展領(lǐng)域，國家藥監(jiān)局高度重視包括干細胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評能力建設(shè)、技術(shù)規(guī)范研究和監(jiān)管工作。

一、研究制定并發(fā)布干細胞研究相關(guān)技術(shù)指導原則

為規(guī)范我國細胞治療產(chǎn)品的研發(fā)和注冊申報，更好指導相關(guān)科研機構(gòu)和企業(yè)研發(fā)細胞治療產(chǎn)品，我局開展了包括干細胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)的評價體系研究。原食品藥品監(jiān)管總局于2017年底制定并發(fā)布了涵蓋各類細胞及研發(fā)全過程的《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》，涉及細胞治療產(chǎn)品藥學、藥理毒理、臨床研究與評價的一般原則及技術(shù)要求。2021年2月，我局藥品審評中心發(fā)布《免疫細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則（試行）》，為免疫細胞治療產(chǎn)品研發(fā)提供可參考的技術(shù)標準。近期，我局相關(guān)專業(yè)技術(shù)部門正在研究進一步細化不同種類細胞產(chǎn)品具體技術(shù)要求，組織制定細胞產(chǎn)品研發(fā)和注冊相關(guān)的技術(shù)指導性文件，不斷完善相關(guān)產(chǎn)品技術(shù)評價體系，努力推動細胞治療產(chǎn)業(yè)持續(xù)健康發(fā)展。

二、積極探索細胞治療類產(chǎn)品上市后監(jiān)管路徑、手段和措施

通過前期調(diào)研和研究，我局已經(jīng)著手在原有藥品監(jiān)管法規(guī)體系基礎(chǔ)上，積極探索細胞治療類產(chǎn)品上市后的監(jiān)管路徑、手段和監(jiān)管措施。為進一步探索前沿藥物細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)監(jiān)管標準和規(guī)范，針對細胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)管理的特殊性，2019年11月，我局研究起草了《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》細胞治療產(chǎn)品附錄，以規(guī)范細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)和質(zhì)量控制行為，現(xiàn)已公開征求意見。

三、配合國家衛(wèi)生健康委開展干細胞臨床研究管理相關(guān)工作

為促進我國干細胞臨床研究與應(yīng)用科學、有序、健康發(fā)展，國家衛(wèi)生行政部門和國家藥品監(jiān)管部門自2012年初共同組織開展了干細胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作，停止了未經(jīng)批準的干細胞臨床研究和應(yīng)用項目。為建立符合我國國情、滿足干細胞技術(shù)發(fā)展需要的干細胞臨床研究管理制度和技術(shù)規(guī)范，2015年，原國家衛(wèi)計委和食品藥品監(jiān)管總局共同組織制定了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導原則（試行）》。

下一步，我局將與國家有關(guān)部門密切配合，按照各自的職責，參考借鑒國際先進監(jiān)管經(jīng)驗和技術(shù)經(jīng)驗，繼續(xù)完善相關(guān)管理制度和技術(shù)標準，為我國干細胞治療領(lǐng)域健康發(fā)展營造良好環(huán)境。