多發性硬化癥（MS）是一種以中樞神經系統炎性脫髓鞘為主要特征的自身免疫性疾病，目前臨床治療手段有限，尤其對于進展型患者。

干細胞治療多發性硬化癥：1例患者11年長期隨訪報告 | 療效持久性

近年來，干細胞療法因其免疫調節與神經修復潛力成為MS治療領域的研究熱點。Liu等人近日在《Research Square》發表了一項個案報告，對一例接受多次骨髓及臍帶來源間充質干細胞（BM-MSCs與UC-MSCs）移植的MS患者進行了長達11年的隨訪，結果顯示其臨床癥狀與影像學表現均獲得顯著且持續的改善。

患者資料：該患者為27歲男性，2008年確診為復發緩解型MS，擴展殘疾狀態量表（EDSS）評分達5分。在獲得倫理批準和知情同意后，自某年起開始接受MSCs治療。

方 法：治療方案包括靜脈及鞘內輸注自體BM-MSCs、異體UC-MSCs或其子代臍帶來源MSCs，每年至少1次，每次細胞劑量為1×10?/kg，治療持續9年，期間未使用其他疾病修飾藥物。

結 果：①安全性：UC-MSCs治療后患者狀況良好，沒有觀察到明顯的副作用，最常見的不良反應是疲勞和嗜睡。此外，還觀察到的短暫性腦病和頭痛，分析發現這與其鞘內給藥有關，這一發現與Connick等人報告的研究結果一致。

②EDSS分數變化：如圖2所示，患者的EDSS分數在2013年下降到1.5，并一直維持在這個水平直到2017年；到2018年患者的EDSS分數進一步下降到1.0，比第一次入組時下降了約2.5分，這一結果可能與其抗炎作用有關。

但在2017年下半年停止UC-MSCs輸注后，該患者的病情到2019年又復發到入組前水平，EDSS分數從1.0（2018年）上升至3.5，這表明MSCs潛在的免疫調節作用可能不會持久，需要長期輸注。

③MRI變化：EDSS分數變化與MRI數據一致，數據顯示2017年，白質和脊髓中T2加權陽性異常的數量和大小均有所減少（圖1）。此外，值得注意的是，病灶周圍的水腫減輕，部分病灶已轉入非活動狀態。

該研究是首項報告在不聯合傳統藥物的情況下，通過長期、多次輸注BM-MSCs及UC-MSCs治療進展型MS并取得持續10年以上臨床及影像學改善的個案。結果表明，重復輸注MSCs安全性良好，且可能顯著延緩疾病進展、改善神經功能與生活質量。

綜上所述，基于MSCs的維持治療可能為侵襲性MS提供一種新的治療策略。但其療效持久性與治療方案依賴性仍需通過更大規模的隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗進一步驗證。

參考資料：

Shijie Liu, Xihong Mao, Zongliu Hou, Huan Wei, Hui Gao, Ying Liu, Yanhua Xie, Weiwei Tang, Shan He, Yiyi Zhao, Wenju Wang, Lin Li, Xiaodan Wang, Mingyao Meng. Multiple transplantation of mesenchymal stem cells in a patient with active progressive multiple sclerosis: Long term therapeutic outcomes. DOI: 10.1016/j.clineuro.2022.107475.

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