一支來自臍帶的間充質干細胞注射液，緩緩流入59歲糖尿病患者的靜脈。25年病史，每日胰島素注射，腎功能衰竭——這樣一位重癥患者，卻在接受干細胞移植后徹底停用胰島素長達33個月。2024年5月，上海長征醫院宣布的這一病例，登上了國際頂級期刊《細胞發現》。

干細胞治療2型糖尿病：央視在報、專家在講，為何三甲醫院還看不到？

與此同時，央視《科技之光》連續推出干細胞治療糖尿病專題，解放軍總醫院母義明教授在鏡頭前展示臨床數據：20%的患者胰島素用量減少超50%，5名患者完全擺脫胰島素依賴。然而當患者拿著報道走進三甲醫院內分泌科，得到的答復仍是：“暫未開展該治療。”

科學與現實的斷層背后，是一場涉及技術成熟度、政策監管與醫療體系承接能力的多維博弈。

01 治療突破：干細胞療法如何點燃治愈希望

2型糖尿病的本質是一場代謝系統的崩潰。數億患者胰島β細胞功能衰退，胰島素抵抗加劇，傳統藥物只能延緩卻無法逆轉病程。而干細胞憑借其?“再生修復”與“免疫調節”的雙重能力，直擊疾病核心。

臨床療效：從減藥到停藥

胰島素減量：解放軍總醫院在2022年，進行了一項“臍帶間充質干細胞治療中國2型糖尿病成人患者的療效和安全性：一項單中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的II期臨床試驗”顯示，臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）靜脈輸注后48周，20%患者實現糖化血紅蛋白（HbA1c）<7.0%且胰島素減量50%以上，顯著優于安慰劑組的4.55%。更令人振奮的是，13.5%患者（5/37）完全停用胰島素，最長維持37周。

胰島功能重建：上海長征醫院的突破更為徹底。團隊將患者血液中的單核細胞重編程為iPSC，再分化為內胚層干細胞（EnSC），最終在體外培育出?“再生胰島組織”（E-islet）。移植后患者不僅停用胰島素33個月，血糖指標完全正常，首次實現功能性治愈。

作用機制：三重修復路徑

1. 胰島β細胞再生：干細胞分化為胰島素分泌細胞，直接補充受損的胰島單元。
2. 微環境修復：通過分泌VEGF、HGF等生長因子，減少胰島炎癥（如降低IL-1β 50%以上），抑制β細胞凋亡。
3. 全身代謝調節：增強肌肉、肝臟胰島素敏感性，臨床試驗顯示治療后肝臟葡萄糖輸出減少28%，骨骼肌葡萄糖攝取增加35%。

02 技術鴻溝：實驗室突破為何難進診室？

盡管個案成功令人振奮，但大規模臨床應用仍面臨三重技術壁壘。

細胞存活與功能維持困境

• 靜脈輸注存活率低：間充質干細胞靜脈注射后，僅10%-20%能歸巢至胰腺，多數滯留于肺、脾。
• 胰島移植的缺氧挑戰：經肝門靜脈移植的胰島細胞，14天內因缺氧和炎癥反應死亡超50%，嚴重影響療效持續性。長征醫院雖通過“體外血管化類器官”技術提升存活率，但該工藝復雜，單例成本超百萬元。

標準化缺失：劑量與療效的模糊地帶

山東大學團隊發現，干細胞療效與劑量呈正相關：2.0×10^6/kg組HbA1c達標率33%，顯著高于低劑量組。然而：

• 個體反應差異大：同一劑量下，患者胰島素減量幅度從30%到100%不等。
• 缺乏生物標志物：無法預判哪些患者響應最佳，導致治療盲目性。

長期安全性懸而未決

• 致瘤風險疑慮：iPSC誘導過程中原癌基因激活風險（如c-Myc），雖長征醫院隨訪33個月未觀察到腫瘤，但“終身監測”要求難以落地。
• 免疫排斥隱憂：異體干細胞移植需長期免疫抑制劑，可能抵消代謝獲益。而長征醫院“自體細胞重編程”技術雖規避排斥，但制備周期長達3個月，急性并發癥患者無法等待。

03 政策迷宮：“雙軌制”監管下的艱難破冰

我國對干細胞療法實行 “臨床研究”與“藥品注冊”雙軌審批，但兩條路徑均存在瓶頸。

臨床研究備案：小而散的試驗困局

截至2025年6月，全國僅32家醫院備案糖尿病干細胞臨床研究（如301醫院、華西醫院）。其特點折射出當前局限：

• 樣本量小：91.3%試驗納入患者少于50人（如解放軍總醫院試驗僅91人）。
• 適應癥窄：87%研究聚焦胰島素抵抗階段，對β細胞衰竭終末期患者（如C肽<0.3ng/ml）數據缺乏。

藥品審批：從實驗室到藥房的漫長征途

干細胞制品按 “生物制品I類新藥”管理，需完成I-III期臨床試驗。而現實挑戰在于：

• 生產標準缺失：細胞活性、純度、致瘤性檢測無統一國標，藥企自建標準難獲認可。
• 審批進度滯后：全球首個異體再生胰島產品“E-islet 01”2025年4月才獲臨床試驗批件，預計上市至少需5年。對比美國：FDA 2023年已批準同種異體胰島細胞療法Lantidra上市。

04 醫院困境：從無床可收到不敢承接

即使技術成熟、政策放開，三甲醫院仍面臨三重落地障礙。

硬件門檻：百萬級投入的細胞工廠

• GMP實驗室是剛需：細胞制備需萬級潔凈度、實時質控系統，單間建設成本超500萬元。目前僅區域性醫療中心（如上海東方醫院、浙大一院）配備。
• 冷鏈物流短板：干細胞制劑需-196℃液氮儲運，普通醫院藥房無法滿足。長征醫院案例顯示，從制備到輸注需32小時精密溫控，誤差超2℃即導致細胞失活。

支付難題：15萬元的治療費誰來承擔？

醫保尚未覆蓋：間充質干細胞療程均價15萬元，異體胰島移植超50萬元。而現行?“糖尿病用藥目錄”僅納入二甲雙胍等傳統藥物，干細胞療法被歸為“實驗性醫療”。

商保試探性入場：眾安保險2025年推出?“干細胞治療險”，但僅覆蓋?“已獲批適應癥”，且限定劑量（≤1×10^6/kg），多數患者實際獲益有限。

醫生認知斷層：從觀望到抵觸

技術更新滯后：非科研型三甲醫院內分泌科醫生，仍遵循?“階梯用藥”指南（二甲雙胍→胰島素增敏劑→注射胰島素）。

風險收益比疑慮：北京協和醫院某專家直言：“讓患者承擔1%致瘤風險治療糖尿病，倫理委員會很難通過”。

05 破局之路：五年內能否實現臨床可及？

盡管挑戰重重，技術迭代與政策松綁正加速破局進程。未來五年可能出現三大突破：

技術平民化：從定制化到貨架產品

• 通用型iPSC庫建設：北京干細胞庫已儲備“超級供體”細胞系，覆蓋40%漢族人群HLA配型，可將排斥率降至15%以下。
• 自動化生物反應器應用：清華大學開發的“3D微載體培養系統”使干細胞成本從每劑5萬元降至8000元，產能提升百倍。

支付創新：醫保商保接力方案

• 地方普惠險試點：2025年浙江“西湖益聯保”將“干細胞治療糖尿病足潰瘍”納入附加險，報銷50%（上限10萬元）。
• 療效掛鉤分期付款：鉑生卓越生物提案“先支付5萬，停胰島素1年后再付余款”模式，降低患者風險。

醫療資源下沉：區域中心輻射模式

國家衛健委規劃 “1+8區域細胞治療中心”（北京301醫院、上海長征醫院、廣州瑞金等），承擔：

• 技術輸出：為基層醫院培訓細胞治療醫護團隊；
• 集中制備：衛星實驗室接收外周血樣本，中心實驗室統一生產后48小時內回輸。

結語：在希望與現實中尋找平衡點

干細胞治療2型糖尿病的故事，是現代醫學轉型期的縮影——科研突破的疾馳與醫療體系轉型的緩步形成鮮明對比。當央視報道中的“治愈奇跡”遭遇三甲醫院的沉默，患者需要清醒認知：

技術本身并非謊言，但實驗室到診室的距離，需用理性與耐心丈量。

未來三年，隨著E-islet 01等產品完成III期試驗、區域細胞治療中心建成，部分三甲醫院或將開放干細胞門診。而在此之前，患者可關注?“國家干細胞臨床研究備案機構”名單（衛健委官網可查），選擇參與正規臨床試驗，避免輕信非備案機構的“干細胞神藥”騙局。

醫學的進步從非一蹴而就，但每一步突破都在重塑生命的可能。

療法類型	代表機構	核心優勢	當前局限	臨床可及預期
間充質干細胞輸注	解放軍總醫院	技術成熟、安全性高	療效波動大，多需多次注射	2-3年（部分三甲）
自體再生胰島移植	上海長征醫院	治愈潛力、無免疫排斥	成本超百萬、制備周期3個月	5年以上
異體再生胰島產品	E-islet 01（臨床試驗）	“貨架型”即用制劑	需免疫抑制劑、長期安全性待驗證	3-5年

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