眾所周知，人體是由無數個細胞構成的，細胞組成了組織，組織構成了器官，器官形成系統，而系統最終共同運作，支撐起我們的生命活動。細胞是人體形態結構和功能的基本單位，而干細胞，則是生成各種細胞的源頭。因此，通過干細胞治療疾病，成為了現代醫學研究的前沿方向。

2024干細胞療法前沿：九大系統7200+臨床試驗，攻克200+疾病在即

在實驗室中，干細胞曾是研究人員手中的明星，如今它正在成為治療200多種疾病的新星。

據ClinicalTrials.gov數據顯示，在全球范圍內，7230多項干細胞療法的臨床試驗正在如火如荼地進行。這些試驗涵蓋了從頭到腳的幾乎所有人體系統，尤其是在傳統療法束手無策的頑疾面前，干細胞療法展現出了巨大的潛力。

干細胞療法與九大系統性疾病

人體由九大系統組成，即運動系統、消化系統、呼吸系統、泌尿系統、生殖系統、內分泌系統、免疫系統、神經系統和循環系統。

1.干細胞治療運動系統疾病

運動系統由骨、關節和骨骼肌組成，占成人體重的約60%。骨骼通過關節連接形成骨架，負責支撐體重、保護內臟，并維持人體基本形態。骨骼肌附著于骨，在神經系統的控制下，通過收縮和舒張來牽引骨骼運動。骨與關節為運動系統的被動部分，骨骼肌則為主動部分。常見的運動系統疾病包括肩周炎、骨關節炎、生長痛、骨質增生、骨質疏松、骨折和骨壞死等。

干細胞治療代表性疾病：

干細胞治療骨關節炎：骨關節炎是由于關節軟骨的退化引起的慢性疼痛和功能障礙疾病。間充質干細胞（MSC）已被廣泛研究用于修復受損的關節軟骨，并改善關節功能。

2023年11月22日，一項最新的關于膝骨關節炎干細胞注射臨床試驗的薈萃分析發表在Orthopaedic Research上。該項研究納入了16篇符合條件的臨床研究，共有875名膝骨關節炎（KOA）患者，包括干細胞移植組的441名和對照組的434名。

該項研究的作者對干細胞臨床治療膝骨關節炎的隨機對照試驗進行了薈萃分析。衡量療效的指標包括視覺模擬量表（VAS）、勒克斯指數、萊斯霍爾姆膝關節評分量表（LKSS）和西安大略和麥克馬斯特大學骨關節炎指數（WOMAC）。

在所有試驗中，9項研究評估了骨髓間充質干細胞（BMSC）移植對KOA患者的療效，2項研究評估了臍帶間充質干細胞（UcMSC）移植對KOA患者的療效，5項研究評估了脂肪干細胞（ADSC）移植對KOA患者的療效。除5項研究未說明注射干細胞的數量外，其余5項研究注射干細胞的數量在5×10^6至400×10^6之間，干細胞的平均注射量在10^6或以上。注射途徑為關節內注射。

分析結果認為，從3個月開始，干細胞移植顯著降低了VAS評分，同時WOMAC和Lequesne評分顯著降低，LKSS評分增加。這些結果表明間充質干細胞療法在臨床治療膝骨關節炎方面具有巨大的潛力。

亞組分析表明，臍帶來源干細胞和脂肪干細胞在術后的疼痛緩解效果最明顯。從緩解膝關節疼痛、促進膝關節功能恢復、減少患者創傷等角度，臍帶間充質干細胞應作為優先選擇，其次是脂肪間充質干細胞，最后是骨髓源性干細胞。

同時相關研究表明，植入關節的臍帶間充質干細胞可以形成透明軟骨，并在軟骨下形成骨組織。臍帶間充質干細胞移植治療膝骨關節炎比透明質酸鈉更快速、更顯著、更持久地減輕關節疼痛，改善關節功能，且四次注射的療效優于兩次注射。

干細胞治療肌肉萎縮癥：肌肉萎縮癥，如杜氏肌營養不良癥（DMD），是一種由于基因突變導致的進行性肌肉退化疾病。成肌干細胞（myoblasts）和間充質干細胞的結合使用在早期臨床試驗中顯示出促進肌肉再生和延緩疾病進展的潛力。

《基因治療》期刊報道的一項I期臨床試驗中，10名DMD患者接受了干細胞移植，結果顯示，部分患者的肌肉力量有輕度提升，且未出現嚴重不良反應。這些結果為未來的干細胞治療提供了重要基礎。【數據來源：GeneTherapy】。

干細胞治療慢性運動癱瘓：2024年6月，全球首個治療慢性運動癱瘓的間充質干細胞療法獲批上市，AKUUGO?腦內移植用注射液”在日本獲得條件性和限時性上市批準，用于改善由創傷性腦損傷（TBI）引起的慢性運動癱瘓。

2.干細胞治療消化系統疾病

消化系統由消化道和消化腺組成。消化道包括從口腔到肛門的各部分，依次為口腔、咽、食道、胃、小腸、大腸和肛門。十二指腸懸韌帶以上的部分稱為上消化道。消化腺分為大消化腺和小消化腺，大消化腺如唾液腺、肝臟、胰腺，位于消化道外；小消化腺如胃腺和腸腺，位于消化道內。干細胞治療代表性疾病：

干細胞治療克羅恩病：克羅恩病是一種慢性炎癥性腸病，通常對常規藥物治療反應不佳。

根據《胃腸病學》期刊的一項綜述，全球范圍內有超過15項臨床試驗正在探索自體干細胞移植在克羅恩病中的應用。研究結果顯示，干細胞治療可有效緩解腸道炎癥，部分患者甚至實現了長期緩解。例如，一項II期臨床試驗表明，干細胞移植顯著減少了克羅恩病患者的癥狀，并且在隨訪2年后，患者的生活質量明顯改善。【數據來源：Gastroenterology】。

在韓國、日本與歐洲已有干細胞藥物批準進入臨床治療。

產品名	Cuepistem
國家	韓國
適應癥	復雜性克羅恩病并發肛痿
細胞類型	自體脂肪間充質干細胞
價格	13,490,000韓元/次 (約合10,000美元)

產品名	Alofisel
國家	日本、歐洲
適應癥	克羅恩病
細胞類型	異體脂肪間充質干細胞
價格	54,000歐元 (約合65,000美元)5,620,000日元 (約合42,000美元)

干細胞治療肝硬化：肝硬化是一種由于肝臟長期損傷引起的進行性纖維化疾病。

干細胞治療，尤其是肝臟干細胞和MSC，近年來被廣泛研究用于促進肝臟再生。

近期，武漢大學人民醫院江應安教授、解放軍總醫院第五醫學中心石磊教授等研究者合作，對13項間充質干細胞治療肝硬化、慢性肝衰竭急性發作（ACLF）的臨床研究進行了薈萃分析。

結果表明，間充質干細胞的治療安全，并且可以改善終末期肝病患者的肝功能和生存率。

這項薈萃分析對過去10年內的13項臨床研究進行了綜合評估，涉及854名患者。這些研究主要關注了MSC治療對肝功能的影響，同時評估了骨髓和臍帶來源的MSC對逆轉肝硬化或拯救急慢性肝衰竭患者的效果。

研究結果顯示，間充質干細胞治療能夠顯著改善患者的肝功能參數，如MELD評分、TB水平和ALB水平。與常規治療相比，這意味著間充質干細胞治療可以有效地恢復肝臟的正常功能，從而提高患者的生活質量。

此外，間充質干細胞治療還能顯著提高肝硬化和ACLF患者的生存率。這一發現對于那些無法接受肝移植或其他傳統治療的患者來說，無疑帶來了新的希望。

更進一步的亞組分析顯示，相比肝硬化患者，ACLF患者在多數時間點上從MSC治療中受益更多。本研究表明間充質干細胞治療可能為ACLF的治療提供另一種潛在的選擇。

值得注意的是，這些研究中并沒有報告間充質干細胞治療引發的任何嚴重副作用或不良事件。這進一步證實了MSC治療的安全性，使其成為一個可靠的治療選擇。

3.干細胞治療呼吸系統疾病

干細胞治療慢性阻塞性肺病（COPD）：COPD是一種由于氣道慢性炎癥和肺組織破壞引起的進展性肺部疾病。MSC治療COPD的研究近年來逐漸增多。

2022年5日，《細胞》雜志上發布了一篇標題為“基于干細胞的再生療法及其衍生產品在慢性阻塞性肺病 (COPD) 中的系統評價和薈萃分析”的研究。這項研究綜合評估了11個相關研究，并匯集了總計371名COPD患者的數據進行分析。

研究發現，那些接受了基于干細胞治療的COPD患者在FEV1（第一秒用力呼氣體積）上表現出了明顯的提升，相對于治療前平均增加了約71毫升。更令人鼓舞的是，這些患者在6分鐘步行測試（6MWT）中的表現也有了顯著的進步，平均步行距離增加了52米，這意味著他們的運動耐受性得到了顯著的提高。但需要注意的是，這種基于干細胞的治療并沒有降低COPD患者因疾病急性加重導致的住院風險。

總體而言，該研究為我們提供了寶貴的證據，顯示基于干細胞的治療及其相關產品能夠為COPD患者帶來實質性的益處。

干細胞治療肺纖維化：特發性肺纖維化（IPF）是一種嚴重的肺部疾病，通常預后不良。近年來，干細胞治療成為該領域的研究熱點。

《肺病學》期刊報道的一項I期臨床試驗顯示，MSC移植能夠在一定程度上減緩IPF的進展。雖然治療效果仍需進一步驗證，但初步數據顯示，MSC治療對部分患者的肺功能和生活質量產生了積極影響，這為未來的治療提供了新的方向。【數據來源：Pulmonology】。

4.干細胞治療泌尿系統疾病

干細胞治療膀胱功能障礙：膀胱功能障礙通常由于神經損傷或膀胱組織的病理變化引起，嚴重影響患者的生活質量。干細胞治療，特別是MSC和臍帶血干細胞，在恢復膀胱功能方面顯示出潛力。

《泌尿學》期刊的一項臨床研究顯示，MSC治療能夠顯著改善膀胱的容量和順應性，并減少尿失禁的發生率。例如，在一項I/II期臨床試驗中，30名膀胱功能障礙患者接受了MSC治療，其中80%的患者報告膀胱功能有所改善。【數據來源：Urology】。

干細胞治療腎損傷：急性腎損傷和慢性腎病是導致腎功能衰竭的主要原因。近年來，干細胞治療被認為是一種有前景的治療手段。

1. 急性腎損傷的干細胞治療

急性腎損傷（AKI）是一種常見的臨床急癥，可由多種因素引起，如缺血、藥物毒性等。干細胞治療在AKI中的應用顯示出良好的前景：

• 修復損傷：研究表明，MSC可以通過分泌多種生長因子和細胞因子，促進腎小管上皮細胞的修復和再生。
• 抗炎作用：MSC能夠抑制炎癥反應，減輕腎臟組織的損傷程度。
• 改善預后：研究顯示，接受MSC治療的AKI患者，其腎功能恢復速度更快，住院時間更短。

鏈接：https://academic.oup.com/stcltm/article/10/9/1253/6516458

2. 慢性腎臟病的治療

慢性腎臟病（CKD）是一種進行性的腎功能衰退過程，干細胞治療為CKD患者提供了新的治療選擇：

• 延緩進展：MSC治療可以通過抑制腎臟纖維化，延緩CKD的進展_[15]。
• 改善腎功能：多項臨床研究表明，MSC治療可以顯著改善CKD患者的腎小球濾過率（GFR）和血清肌酐水平_[3]。
• 減少并發癥：MSC治療可以改善CKD患者的貧血狀況，減少心血管并發癥的發生_[12]。

鏈接：https://www.mdpi.com/1422-0067/20/11/2790

在2019年的一項研究中，描述了全球16項關于干細胞療法在慢性腎病領域的臨床試驗結果，總結了當前的研究進展和進入臨床應用的前景。

分析結果表明：受試者接受干細胞療法后，其血肌酐水平恢復到正常狀態，Terg細胞增加、CD4 + T細胞增殖減少，安全且耐受性良好，其中有2例受試者的腎小管炎和間質纖維化/腎小管萎縮得到恢復。

5.干細胞治療生殖系統疾病

干細胞治療卵巢功能不全：早發性卵巢功能不全（POI）是一種導致女性過早進入絕經狀態的疾病，通常伴有不孕癥。干細胞治療近年來被用于恢復卵巢功能。

《生殖生物學與內分泌學》期刊的一項綜述指出，全球正在進行10多項相關臨床試驗，探索MSC在POI治療中的潛力。初步結果顯示，MSC治療能夠促進卵巢功能恢復，提高患者的妊娠率。

例如，一項I期臨床試驗中，接受MSC治療的POI患者中有30%恢復了月經周期，并成功妊娠。【數據來源：ReproductiveBiologyandEndocrinology】。

干細胞治療勃起功能障礙：勃起功能障礙（ED）是男性常見的性功能障礙，通常與血管疾病或神經損傷相關。干細胞治療，特別是MSC，近年來被研究用于修復受損的陰莖組織。

《性醫學雜志》的一項研究顯示，MSC治療能夠顯著改善ED患者的性功能，尤其是在血管性ED中。例如，一項I/II期臨床試驗中，70%的接受MSC治療的ED患者報告勃起功能有所改善，且無明顯副作用。【數據來源：JournalofSexualMedicine】。

6.干細胞治療內分泌系統疾病

干細胞治療糖尿病：糖尿病，如1型糖尿病，是由于胰島細胞損傷引起的慢性高血糖狀態。干細胞治療，特別是MSC和胰島干細胞移植，被認為是一種有潛力的治療手段。

《糖尿病護理》期刊的一項綜述顯示，全球范圍內正在進行超過50項相關臨床試驗，涵蓋I期至III期的研究。初步結果表明，干細胞治療能夠在一定程度上恢復胰島功能，減少外源性胰島素的需求。例如，一項II期臨床試驗中，接受干細胞移植的1型糖尿病患者中，有40%在一年內不再需要胰島素治療。【數據來源：DiabetesCare】。

干細胞治療甲狀腺疾病：甲狀腺功能減退或亢進是常見的內分泌疾病，傳統治療方法往往需要長期藥物管理。干細胞治療，特別是MSC，近年來被探索用于甲狀腺疾病的治療。

《內分泌學》期刊的一項臨床研究顯示，MSC治療能夠在一定程度上恢復甲狀腺功能，減少患者對藥物的依賴。例如，一項I期臨床試驗中，MSC治療的甲狀腺功能減退患者中，有20%在治療后甲狀腺功能恢復正常，無需繼續藥物治療。【數據來源：Endocrinology】。

7.干細胞治療免疫系統疾病

干細胞治療自體免疫性疾病：多發性硬化癥（MS）、系統性紅斑狼瘡（SLE）等自體免疫性疾病通常對常規治療反應有限。干細胞治療近年來成為一種新的研究方向。

《免疫學雜志》的一項系統綜述顯示，全球正在進行超過30項相關臨床試驗，涵蓋I期至III期的研究。研究結果表明，自體干細胞移植能夠有效重置免疫系統，減緩疾病進展。例如，一項II期臨床試驗中，接受自體干細胞移植的MS患者中，有60%在2年隨訪中未再出現疾病復發。【數據來源：JournalofImmunology】。

干細胞治療骨髓移植：骨髓移植是治療血液系統疾病如白血病的常用手段，但傳統移植方式存在排異反應等問題。近年來，干細胞治療被用于改善移植效果。

《血液學》期刊的一項研究顯示，使用MSC作為輔助治療能夠顯著降低骨髓移植后的排異反應，提高患者的長期存活率。例如，一項III期臨床試驗中，接受MSC輔助治療的白血病患者5年無病生存率顯著高于對照組。【數據來源：Hematology】。

8.干細胞治療神經系統疾病

干細胞治療帕金森病：帕金森病是一種神經退行性疾病，主要由多巴胺能神經元的喪失引起，導致運動功能障礙。

《醫學前沿》期刊的一項系統綜述顯示，全球采用間充質干細胞（MSC）治療神經系統疾病的43項臨床試驗，包括30項I期、7項II期和6項I/II期試驗，研究結論表明干細胞MSCs被認為是一種安全且耐受性良好的療法。在帕金森病的臨床試驗中，干細胞移植顯示出再生多巴胺能神經元的潛力，顯著改善了患者的運動功能，緩解了帕金森病的癥狀。【數據來源：TheLancetNeurology】。

干細胞治療脊髓損傷：脊髓損傷通常導致嚴重的神經功能喪失，目前的治療手段有限。干細胞治療，特別是MSC，被認為是促進神經修復的有力工具。

《細胞再生》期刊的一項研究綜述顯示，全球有超過15項相關臨床試驗正在進行中，主要集中在I期和II期試驗。初步結果表明，干細胞治療能夠改善部分脊髓損傷患者的運動和感覺功能，且安全性良好。例如，在一項I/II期臨床試驗中，接受MSC治療的脊髓損傷患者中，有40%在治療后1年內顯示出神經功能的部分恢復。【數據來源：CellRegeneration】。

干細胞治療卒中：缺血性卒中通常導致嚴重的神經功能喪失，目前的治療方法有限。干細胞治療，尤其是臍血干細胞，近年來被探索用于卒中的神經修復。

《細胞移植》雜志報道了一項臺灣花蓮慈濟大學醫學院的臨床試驗案例，一名因高血壓和終末期腎病血液透析的40歲男子，在患上缺血性腦卒中導致偏癱后，接受了臍血干細胞治療，并在12個月內取得了完全康復。這一案例為干細胞治療卒中提供了有力的證據。【數據來源：CellTransplantation】。

干細胞治療自閉癥：自閉癥譜系障礙（ASD）是一種影響兒童社交、語言和行為的神經發育障礙。干細胞治療，尤其是臍帶間充質干細胞，近年來被用于改善自閉癥患兒的癥狀。

2022年，國際權威期刊《干細胞評論和報告》發表了一篇《干細胞療法治療自閉癥譜系障礙患者：系統評價和薈萃分析》的文獻綜述。

綜述結果表明包括461名患者在內的11項試驗被證明符合條件。ABC量表薈萃分析顯示，干預組的平均原始值為-11.97。CARS量表報告的平均原始值為-9.08。VABS量表按其領域報告：通信領域報告的平均原始值為2.69；日常生活領域，1.99；運動域，1.06；社會化領域，3.09；適應性行為域，2.10。此外，最常見的副作用包括發燒、多動、嘔吐、頭痛和攻擊性；沒有報告嚴重不良事件。大量證據表明，干細胞療法顯著改善了自閉癥譜系障礙患者的量表。因此，未來的研究應該幫助我們對結果更有信心。我們沒有發現與干細胞治療相關的嚴重不良事件。

9.干細胞治療循環系統疾病

干細胞治療心臟病：心肌梗死后，心臟組織損傷嚴重，傳統治療手段有限。干細胞治療，尤其是MSC和心臟干細胞，被廣泛研究用于心臟再生。

《心臟病學》期刊的一項綜述顯示，全球正在進行超過25項相關臨床試驗，涵蓋I期至III期的研究。初步結果表明，干細胞治療能夠顯著改善心肌梗死患者的心臟功能，減少心力衰竭的發生率。例如，一項II期臨床試驗中，接受干細胞治療的心肌梗死患者中，有60%在治療后心功能明顯改善。【數據來源：JournalofCardiology】。

干細胞治療外周動脈疾病：外周動脈疾病是一種由于動脈硬化導致的肢體缺血性疾病。近年來，干細胞治療被用于促進血管再生。

《血管外科》期刊的一項研究顯示，干細胞治療能夠促進缺血肢體的血管再生，改善血流，減少截肢的風險。例如，一項I/II期臨床試驗中，接受MSC治療的患者中，有75%顯示出下肢血流的顯著改善，避免了截肢。【數據來源：JournalofVascularSurgery】。

這些例子展示了干細胞在各大系統疾病中的廣泛應用前景。7230多項臨床試驗的背后：干細胞療法的普及之勢不可阻擋全球7230多項臨床試驗不僅反映了干細胞療法在研究中的熱度，更證明了其廣泛的應用潛力。

根據美國國立衛生研究院（NIH）的ClinicalTrials.gov數據庫，截至目前，全球正在進行或已完成的干細胞療法臨床試驗已經覆蓋了200多種適應癥。這些試驗從早期概念驗證到大規模III期臨床，無不推動著干細胞療法從實驗室走向臨床的進程。

隨著科技的進步和研究的深入，干細胞療法的普及已成為不可逆轉的趨勢。各國政府、醫療機構和制藥公司紛紛投入巨資，推動干細胞療法在全球范圍內的研究和應用推廣。未來，干細胞療法不僅將在神經、心血管、免疫等9大系統性疾病的治療中展現出巨大的潛力，還將徹底改變某些疾病的治療格局。

干細胞療法的未來展望

正如一句老話所說，風起于青萍之末，浪成于微瀾之間。干細胞療法正是這樣一股力量，正在悄然改變我們對疾病治療的認知。

未來，隨著越來越多的臨床試驗取得成功，干細胞療法有望為全球更多的患者帶來希望，徹底改變人類對多種疾病的治療方式。這一醫學革命已經開啟，它的全面普及只是時間問題。

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